미국 바이오제약사 액섬 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics)는 미국 FDA와 혁신 치료제(Breakthrough therapy) 관련 미팅 후 기면증 치료제 ‘AXS-12’(리복세틴 reboxetine)의 개발 계획을 앞당긴다고 현지시간 21일 발표했다.

AXS-12는 기면증 치료를 위한 새롭고 강력한 경구용 ‘노르에피네프린’(Norepinephrine)의 선택적 재흡수 억제제다.

신속 개발 계획에는 이전에 완료된 임상 2상(CONCERT)과 또 다른 임상 3상 결과가 포함되며 AXS-12의 기면증 허탈발작(Cataplexy) 치료제 승인을 위한 신약 허가신청(NDA) 제출에 활용된다.

임상 3상은 무작위, 이중 맹검, 위약 제어로 2021년 1분기에 시작할 예정이다. 이 임성을 끝낸 피험자는 오픈 라벨 확장 임상에 등록할 수 있다.

또 신속한 개발 계획 일환으로 AXS-12로 치료된 환자의 단기 및 장기 임상 데이터와 이전에 화이자로부터 독점 라이선스를 통해 획득한 AXS-12 전반적인 비임상학 연구 데이터를 활용하여 NDA 신청 기초자료로 쓰인다.

액섬 최고 경영자인 헤리오트 타부테우는 “Axs-12 혁신 치료제 미팅에 대해 매우 만족하고 이로 인해 기면증 허탈발작 치료에 AXS-12에 대한 NDA 제출에 대한 신속한 경로가 마련되었다”면서 “기면증은 환자의 삶의 거의 모든 측면을 방해하는 질환으로 심폐질환을 위한 AXS-12의 개발에 대한 우리의 접근방식은 심각한 CNS 장애를 겪고 있는 환자들의 생활을 바꿀 수 있는 의약품 혁신을 가속화 하려는 우리의 의지를 반영한다”고 말했다.

액섬은 현재 기면증 환자에 대한 AXS-12의 1개의 임상 3상이 진행되고 있으며 NDA에는 완료된 임상 2상(CONCERT) 결과를 제출한다. 또 화이자의 독점 라이선스를 통해 획득한 2500명 이상 환자에 대한 장,단기 안전성 데이터와 약리학 연구 등 광범위한 비임상 연구 패키지 도 포함된다.

AXS-12는 허탈발작 진단을 받은 21명의 환자를 대상으로 한 임상 2상(CONCERT)에서 위약에 비해 2주간 평균 치료 기간동안 허탈발작을 통계적으로 유의하게 감소시켜 1차 평가변수를 충족시켰다. 또 AXS-12는 앱워스 수면척도(Epworth Sleepiness Scale) 점수와 과도한 주간 졸음을 위약 대비 크게 개선했다.