美 FDA, 건성 황반변성 치료물질 패스트트랙 지정
美 FDA, 건성 황반변성 치료물질 패스트트랙 지정
  • 오지혜 기자
  • 승인 2020.09.22 14:57
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영국 자이로스코프社 유전자 요법…지도형 위축 환자 치료제로

영국의 생명공학 기업인 자이로스코프 테라퓨틱스(Gyroscope Therapeutics)는 지도형 위축(Geographic Atrophy GA)을 보이는 건성 노인성 황반변성(AMD) 치료 물질인 ‘GT005’가 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았다고 현지시간 21일 발표했다.

GT005는 망막 아래에 전달되는 일회용 AAV(아데노 부속 바이러스) 기반 유전자 요법으로 실명으로 이어질 수 있는 GA의 진행을 늦추는 기전을 가지고 있다. 

GT005는 보체인자 I(CFI) 유전자에 특정 변이가 있고 혈액 내 CFI 단백질 수치가 낮은 환자 치료제로 패스트트랙 지정이 부여됐다. 현재 GT005를 평가하기 위한 임상 2상(EXPLORE)에서 이러한 환자들의 등록을 진행하고 있다.

자이로스코프 최고 의학책임자인 나디아 와히드(Nadia Waheed) 박사는 “건성 AMD는 삶이 바뀌는 질병으로 현재 FDA에서 승인된 의약품이 없다”면서 “연구에 따르면 혈중 CFI가 낮은 CFI 변이 환자는 AMD 발병 위험이 높다”고 말했다. 그는 이어 “우리는 이 고위험군 환자들을 위한 우리의 유전자 치료법이 패스트트랙 지정을 받아 기쁘고 GT005의 안전성과 유효성을 평가하는 임상 프로그램을 발전시키기 위해 FDA와 협력하기를 기대한다”고 덧붙였다.

자이로스코프는 EXPLORE 임상 외에도 올해 더 많은 GA 환자를 대상으로 GT005를 평가할 두 번째 임상 2상을 계획하고 있다.

FDA는 심각하거나 생명에 위협을 가하는 질환에 우수한 효능을 보이는 신약에 대해 면밀한 심사 후 신속히 개발될 필요가 있다고 판단되면 해당 의약품을 패스트트랙으로 지정한다. 패스트트랙 지정을 받으면 신약 응용 프로그램의 우선순위 검토 자격을 포함한 중요한 혜택을 받고 FDA와 긴밀한 협의를 통해 일반적 경우보다 신속하게 신약을 개발할 수 있다.

AMD는 전 세계적으로 약 1억9600만명에게 영향을 미치는 실명의 주요 원인이다. AMD는 일반적으로 50세 이상 사람들에게 영향을 미치며 시간이 지남에 따라 중심 시력이 점차 악화되면서 영구적인 시력 상실을 유발한다. 건성 형태에 대한 승인 된 치료법은 아직 없다.

자이로스코프는 미국과 EU5 국가에 약 350만명의 GA 환자가 있으며 10만명 이상 환자들이 혈중 CFI 수준이 낮고 AMD 발병 위험이 높은 특정 CFI 변이를 가지고 있다고 추정한다.


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