BMS와 블루버드는 미국 FDA로부터 거부당해 다시 제출한 다발성 골수종(MM) 치료제 ‘이데캅타진 비클루셀’(Idecabtagene Vicleucel '이데셀' bb2121)이 우선 심사에 들어갔다고 현지시간 22일 발표했다.

키메라항원수용체(CAR) T세포 치료제인 이데셀은 지난 3월 허가신청서를 FDA에 제출했지만 5월에 거절당했었다. 이 후 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 부분에 대한 상세자료를 추가해 7월에 다시 승인 신청을 했었다.

FDA는 전문의약품 허가 신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일을 2021년 3월 27일로 잡았다.

BMS의 세포치료 개발 수석 부사장인 스탠리 프랭켈(Stanley Frankel)은 “이데셀의 FDA 우선심사는 다발성 골수종 환자의 중요한 미충족 요구를 해결하기 위한 최초의 항 BCMA CAR-T 세포 치료제의 잠재력을 인정하는 것”이라고 말했다.

이데셀은 면역 조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 항체 등을 포함하여 3번 이상의 치료를 받은 다발성 골수종 성인 환자 치료를 위한 B세포성숙화항원(B-cell maturation antigen, BCMA) 표적 CAR-T세포 면역치료제다.

BCMA는 대부분의 다발성 골수종 암세포에서 발현되는 단백질로 혈액암 치료에 중요한 표적이다. 이데셀은 BCMA와 다발성 골수종을 표적으로 승인 제출된 최초의 CAR-T 세포 요법이다. BMS는 740억 달러를 지불하면서 세엘진(Celgene)을 인수하면서 이 약을 획득했다.

이데셀 승인 신청은 면역 조절제, 프로테아좀 억제제(Proteasome inhibitors PI) 및 항-CD38 항체로 치료받은 재발성 불응성 다발성 골수종 성인 환자 128명을 대상으로 한 임상 2상(KarMMa) 결과를 기반으로 한다. KarMMa 임상의 최상위 데이터는 전체 생존 1차 평가 변수인 전체생존률(OS)와 2차 평가변수인 완전관해(CR) 비율을 충족시켰다.

블루버드바이오 종양학 최고책임자인 조앤 스미스 파렐(Joanne Smith-Farrell)는 “FDA의 이데셀에 대한 우선 심사 승인은 새로운 치료 옵션이 절실히 필요한 다발성 골수종 환자에게 BCMA 표적 CAR-T 세포 요법을 제공하는 우리 여정에 중요한 순간”이라면서 “사전 치료를 받은 환자 집단에서 얻은 증거를 바탕으로 볼 때 중요한 치료 옵션으로서의 이데셀의 잠재력에 대한 우리의 확신은 여전히 높다”고 밝혔다.

한편 내년 3월 31일까지 이데셀 FDA 승인 여부는 BMS 측이 지난해 4분기에 세엘진에 대한 인수절차를 마무리할 당시 정한 ‘조건부 가격청구권’(CVRs) 충족요건 두 가지 사안 가운데 하나였었다. 다른 1건은 올해 12월 31일까지 거대 B세포 림프종(LBCL) 치료제 ‘리소셀’(리소탑타진 마라류셀)의 FDA 허가취득 유무이다.

이들 두 가지 요건이 충족되면 BMS는 인수ㆍ합병 완료 후 미래에 발생할 성과에 따라 플러스 알파가 주어지는 조건부 가격청구권 조항으로 추가 이익을 배분받게 된다.