미국 바이오제약회사 머스탱바이오(Mustang Bio)는 렌티바이러스(Lentiviral) 유전자 요법제인 ‘MB-207’이 미국 FDA로부터 X염색체 관련 중증복합면역결핍증(XSCID ‘버블 보이병’) 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다고 22일(현지시간) 발표했다.

미국 FDA는 이전에 조혈모세포이식(HSCT)으로 치료를 받고 재치료가 필요한 환자를 대상으로 승인했다. MB-207은 2020년 8월 FDA는 이전에 HSCT로 치료받은 환자의 XSCID 치료를 위해 희귀 소아 질병 의약품 지정(RPD)을 받았다.

FDA의 희귀의약품 지정은 미국에서 20만명 미만의 사람들에게 영향을 끼치는 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 받는다. 특히 임상부터 상용화까지 소요 시간이 대폭 단축되는 효과도 기대된다.

머스탱바이오 사장 겸 CEO인 마누엘 리치만(Manuel Litchman)은 “이전에 조혈모세포이식을 받고 재치료가 필요한 환자 치료제로 MB-207가 FDA로부터 희귀약 및 희귀 소아 질병 의약품 지정을 받은 것은 충족되지 않은 의료 수요를 나타내는 중요한 이정표”라며 “이러한 성과를 통해 환자와 가족에게 새로운 잠재적 치료 옵션을 제공하는 데 더 가까워졌다”고 말했다.

그는 “우리는 조혈모세포이식 XSCID 환자를 대상으로 MB-207로 임상을 시작하고 새로 진단된 XSCID 유아는 MB-107로 임상을 시작할 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.

MB-207에 사용된 렌티바이러스 유전자 치료법은 미국 국립 알러지ㆍ전염병연구소(NIAID)와 국립보건원(NIH), 세인트주드 어린이연구병원(St. Jude Children 's Research Hospital)에 의해 공동 개발됐다.

MB-207은 2012년부터 NIAID에서 개발됐으며 조혈모세포이식을 받은 2세 이상 환자를 대상으로 1ㆍ2상 임상에서 계속 평가되고 있다. 머스탱은 2020년 4분기에 이 환자들을 대상으로 MB-207에 대한 다기관 임상 2상을 시작하기 위해 FDA에 IND를 제출할 예정이다.

한편 2세 미만 새로 진단된 유아를 대상으로 MB-107를 평가하기 위한 XSCID 추가 1ㆍ2상은 현재 진행 중이다. 이 회사는 올해 5월 FDA에 IND를 제출하여 새로 XSCID를 진단 받은 2개월~2세 유아를 대상으로 MB-107를 평가하기 위한 다기관 임상 2상을 시작했다.

임상은 등록된 15명의 환자와 함께 10명의 환자가 추가 등록할 것으로 예상되며 HSCT를 받은 과거 대조군 환자와 비교된다. 1차 평가 변수는 무사고 생존(event-free survival)이며 임상 개시는 올 4분기로 예정돼 있고 2022년 하반기에 최상위 데이터 도출을 목표로 하고 있다.