노바티스(Novartis Gene Therapies)는 최근 미국 FDA가 척수성근위축증(SMA) 노령 환자들을 대상으로 '졸겐스마'(Zolgensma, AVXS-101ㆍ사진) 약물을 척추강 내 투여한 임상(STRONG) 데이터를 검토한 후 AVXS-101의 잠재력을 인정했으며 승인 제출을 위해 STRONG 임상 데이터를 보완하고 AVXS-101에 대한 확인 임상시험을 할 것을 권고했다고 23일(현지시간) 발표했다.

AVXS-101는 졸겐스마의 척추강 내에 주입하는 시험용 물질명이다.

FDA 지침은 AVXS-101 등록 경로를 명확하게 하기 위한 것으로 임상 디자인 등 세부 사항을 평가하고 있으며, 추후 보건당국과의 추가 논의에 따라 노바티스 SMA 임상 개발 프로그램에 대한 종합적인 업데이트가 제공될 예정이다.

미국 FDA의 임상연구 요청은 졸겐스마에 대한 임상 보류와 무관하며 새롭게 시행되는 임상은 FDA로부터 보류 상태가 해제될 때까지 미국에서 시작되지 않을 것이다.

노바티스는 현재 졸겐스마로 치료 중인 환자에 대한 전반적인 혜택-위험성 프로파일에 대해 확신을 갖고 있다. 이는 시판 중인 졸겐스마엔 영향을 끼치지 않으며 노바티스는 지속적으로 규제 서류 작성과 정맥 투여 임상 연구를 진전시키고 있다고 밝혔다.

졸겐스마는 미국, 일본에서 승인됐고 최근엔 브라질에서 2세 미만의 SMA 환자들에게 허가된 바 있다.

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