미국 제약회사 어퀘스티브 세러퓨틱스(Aquestive Therapeutics)는 뇌전증 군집발작(Seizure Clusters) 치료제 ‘리버반트’(Libervant 디아제팜)가 미국 FDA로부터 승인이 반려됐다고 현지시간 25일 발표했다.

구강 붕해필름제인 리버반트는 FDA로부터 신약판매허가신청(NDA)에 관한 최종 보완 서한(CRL)을 받았다.

FDA는 CRL에서 특정 체중 그룹이 기준보다 낮은 약물 농도를 보였다고 언급했다. 어퀘스티브는 선량 조정으로 FDA가 원하는 혈중약물농도 입증을 위해 약동학(PK) 모델링에 대한 추가 정보를 제공할 계획이다.

CRL에서 확인된 다른 안전성, 임상 약리학ㆍ생물 약제학(biopharmaceutics)과 CMC(화학, 제조, 품질관리) 문제는 없었다. FDA는 임상 연구 중 한 곳의 혈액 채취의 프로토콜 편차가 적다고 했다. 이 회사는 FDA와 논의를 바탕으로 CRL에서 지적된 사항을 바로잡으려 더 이상의 임상을 수행할 필요가 없으며 향후 FDA와 후속 회의에서 그러한 견해를 확인할 것이라고 믿고 있다.

에퀘스티브는 CRL이 일부 체중 환자군의 투여 요법에 대한 PK 모델링에 대한 추가 정보 요구로 제한되었기 때문에 CRL이 최종 승인에 장애가 되지 않을 것으로 믿고 있다. 이 회사는 몇 주 내에 FDA에 A형 미팅을 요청할 계획이며 문제가 된 일부 체중군에 대한 용량 수정으로 올해 안에 NDA를 다시 제출할 계획이다. 올해 안에 제출하면 전문의약품허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 목표일이 내년 상반기에 잡힌다.

어퀘스티브 키스 켄달(Keith J. Kendall) 대표는 “우리는 FDA의 결정에 놀랐고 실망스럽지만 뇌전증 환자의 군집발작에 대한 첫 경구용 치료제인 리버반트의 승인을 위해 FDA와 협력하기 위해 계속 노력하고 있다”면서 “리버반트가 올해 안에 NDA 재제출을 확고히 하기 위해 FDA와 회의 일정을 신속하게 잡기를 기대한다”고 말했다. 그는 이어 “뇌전증 환자는 직장용 젤 및 비강 스프레이와 같은 의료기기 기반 제품 외에는 선택의 여지가 거의 없다”며 “리버반트는 대체 요법을 사용할 수 없거나 사용하지 않을 환자에게 의미 있고 개선된 치료법”이라고 덧붙였다.