미토콘드리아 질환에 대한 치료법에 중점을 둔 네덜란드 제약회사 콘드리온(Khondrion)은 ‘손리크로모날’(Sonlicromonal)이 미국 FDA로부터 멜라스 증후군(MELAS) 치료제로 희귀 소아질병 의약품 지정(RPD)을 받았다고 28일(현지시간) 발표했다.

회사 측에 따르면 손리크로모날은 콘드리온이 개발 중인 경구용 혁신신약 물질로 미토콘드리아 질환에 대한 임상적으로 가장 발전된 치료약물(disease-modifying) 중 하나다. 현재 임상 2상에 들어간 손리크로모날은 이미 유럽에서 MELAS, 유전성 신경대사장애인 리 증후군(Leigh syndrome) 과 모계 유전 당뇨병 및 청각장애(MIDD) 증후군 환자 치료제로 희귀 의약품으로 지정됐고 미국 FDA로부터도 유전성 미토콘드리아 호흡기 장애 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.

FDA는 미국의 18세 이하 어린이와 20만명 미만의 사람들에게 주로 영향을 끼치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대해 RPD 지정을 한다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판 허가를 받으면 앞으로 사용할 수 있는 우선 심사 바우처(PRV)가 제공된다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도도 가능하다.

콘드리온의 최고경영자(CEO)인 얀 스미팅크(Jan Smeitink) 박사는 “우리의 임상 단계 개발 프로그램이 희귀 소아질환 지정을 받게 돼 기쁘다”며 “MELAS 증후군이 심각하고 충족되지 않은 의학적 필요성을 제시한다는 FDA의 인식을 알리는 신호로 이 파괴적인 미토콘드리아 질환에 대한 최초의 치료제가 될 손리크로모날의 가능성을 부각시킨다”고 말했다.

MELAS 스펙트럼 장애를 대상으로 손리크로모날을 평가하는 임상 2b상(KHENERGZE)은 현재 유럽의 여러 미토콘드리아 질병 센터에서 진행 중이다. 콘드리온은 미국에서 이 약물 개발 계획을 추가 논의하기 위해 사전 임상시험계획(Pre-IND)을 FDA에 제출할 예정이다.