영국 오차드社, MPS-1 치료제 유럽서 우선 심사
영국 오차드社, MPS-1 치료제 유럽서 우선 심사
  • 박찬영 기자
  • 승인 2020.09.29 13:55
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개념 증명 임상서 조형모세포 치료제 유의성 입증

영국 유전자 치료제 전문회사 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)는 유럽의약품청(EMA)으로부터 점액다당질증-1형(MPS-I) 치료를 위한 자가 조혈모세포(HSC) 물질(OTL-203)이 우선 심사 대상 의약품(PRIME)으로 지정됐다고 현지시간 28일 발표했다.

이 약물은 이탈리아 밀라노에 소재한 산 라파엘 텔레톤 유전자 치료 연구소((SR-Tiget)에서 개발했다.

오차드 최고 규제 책임자인 앤 듀프라즈-포이소(Anne Dupraz-Poiseau) 박사는 “우리는 OTL-203에 우선 심사 지정을 부여한 EMA 결정에 고무되었다”면서 “이는 현재 치료 기준을 넘어서는 MPS-I형 환자를 위한 HSC 유전자 요법의 잠재적 이점을 뒷받침하는 초기 임상 데이터를 기반으로 한 것”이라고 말했다. 그는 이어 “2021년에 진행 중인 개념 증명(proof-of-concept) 임상에서 유망한 초기 데이터를 바탕으로 잠재적인 새로운 치료법을 발전시키기 위한 연구를 시작할 계획“이라고 덧붙였다.

EMA의 PRIME 제도는 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)가 공중 보건 측면에서 큰 도움이 되는 혁신적 치료제로 인정해야 허가를 받을 수 있다. 또 규제 평가를 가속화하여 환자에게 혁신 의약품을 보다 신속하게 제공할 수 있도록 기업에 대한 지원을 강화한다. PRIME에 승인 되려면 초기 임상 데이터를 통해 충족되지 않은 의학적 필요가 있는 환자에게 혜택을 줄 수 있는 잠재력을 입증해야한다.

최근에 OTL-203의 안전성과 효능을 평가하고 있는 MPS-I 아형인 후를러(Hurle) 증후군 개념 증명 임상 결과가 발표되었다. 임상에서 8명의 환자가 치료를 받았으며 2019년 12월 등록이 완료되었다. 2020년 7월 현재 모든 환자는 최소 6개월 동안 추적되었으며 가장 긴 추적 기간은 24개월까지 연장되었다. 오차드는 1년 뒤에 완전한 개념 증명 임상 결과를 발표하고 2021년에 OTL-203에 대한 임상을 시작할 것으로 알려져 있다.

점액다당질증-1형은 리소좀 내 효소인 알파-L-이두로니다제(IDUA) 부족으로 분해되지 못한 점액다당질인 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되면서 신경인지 장애, 골격 변형, 시력 및 청력 상실 심혈관 및 폐 합병증을 포함한 전신에 다양한 이상 증상을 일으키는 리소좀 축적 질환으로 10만명 중 1명 꼴로 나타나는 희귀유전질환이다.

MPS-I에는 3가지 하위 유형이 있다. MPS-I 소아환자의 약 60%는 후를러 증후군이라는 가장 심각한 아형을 가지고 있으며 치료를 받지 않으면 10세를 넘기는 경우는 거의 없다. MPS-I에 대한 치료 옵션에는 조혈모줄기세포 이식과 만성효소대체 요법이 있지만 모두 상당한 한계가 있다.


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