경구용 SMA 치료제 '에브리스디' 日 승인 신청
경구용 SMA 치료제 '에브리스디' 日 승인 신청
  • 오지혜 기자
  • 승인 2020.10.16 11:03
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주가이제약, 1~3형 환자 대상 2개 임상 결과 기초로 제출

주가이제약(中外製薬)은 SMN2 스플라이싱 조절제 ‘에브리스디’(Evrysdi 리스디플람ㆍ사진)를 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 일본 후생노동성에 제조ㆍ판매 승인 신청을 했다고 15일 발표했다.

에브리스디는 2019년 3월 27일에 일본에서 희귀 의약품 지정을 받은 우선 심사 대상 의약품이다.

주가이 대표인 오쿠다 오사무(奥田 修)는 “에브리스디는 SMA에 대한 최초의 경구 약물로 1형~3형의 SMA에 대한 2개의 임상에서 유아에서 성인에 걸쳐 임상적으로 의미 있는 치료 효과를 나타냈다”면서 “에브리스디가 보여준 효과는 SMA 치료에 큰 기여로 이어질 것으로 생각한다”고 말했다. 그는 이어 “환자에게 하루라도 빨리 이 경구용 약물이라는 새로운 치료법을 제공할 수 있도록 승인을 받기 위해 노력하겠다”고 덧붙였다.

이번 승인 신청은 SMA 1형 유아를 대상으로 실시된 임상(FIREFISH)과 2,3형 SMA 소아 및 젊은 성인을 대상으로 실시된 임상(SUNFISH) 결과를 기초로 한다. SUNFISH 임상은 SMA 소아, 청소년 및 성인을 대상으로 한 유일한 위약 대조 시험이다.


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