미국 제약기업 바이오크리스트(BioCryst Pharmaceuticals)는 유전성 혈관부종(HAE)치료제 ‘올라데요’(Orladeyo 베로트랄스타트)가 임상에서 위약에 비해 HAE 발작을 현저히 감소시켰다고 현지시간 22일 발표했다.

바이오크리스트는 올라데요 임상 3상(APeX-2) 첫 24주 결과를 면역학계 최상위 저널 중 하나인 알레르기ㆍ임상면역학저널(JACI)에 발표했다.

APeX-2 임상은 12세 이상의 HAE 환자 121명을 대상으로 24주 동안 1일 1회 경구용 올라데요를 위약과 대비해 효능과 안전성을 평가한 3상으로 이중 맹검, 위약 대조, 병행군 시험이었다. 임상 결과 24주 후 110mg 및 150mg 용량의 올라데요는 위약에 비해 HAE 발작률을 현저히 감소시켰으며 우수한 내약성을 보였고 150mg 용량에서 더 큰 발작률 감소가 관찰되었다.

임상 결과를 보면 올라데요는 편리한 구강 투여 효능과 안전성, 내약성을 갖춰 승인만 되면 C1 에스테라제 저해인자 결핍으로 인한 유전성 혈관부종(HAE-C1-INH) 치료제로 두각을 나타낼 것으로 예상된다.

캘리포니아대 의학부 교수 겸 류머티스내과 알러지 및 면역학 과장인 브루스 주로(Bruce Zuraw) 박사는 “APeX-2 임상 결과는 올라데요가 HAE 발작을 예방하고 전반적인 치료 부담을 줄일 수 있는 중요한 구강 옵션을 제공할 수 있음을 입증했다”면서 “우리는 작년에 과학 회의에서 발표된 강력한 장기 데이터를 기반으로 한 임상 결과를 JACI에 게시하게되어 기쁘다"고 말했다. 그는 이어 ”HAE 환자는 자신의 질병을 통제하기 위한 1일 1회 복용하는 경구용 옵션을 기다리고 있다“면서 ”임상 연구자들이 인식 한 바와 같이 환자에게 효과적인 구강 치료를 제공하는 것은 정상적인 삶을 살 수 있도록 하는 목표를 향한 주요 단계“라고 덧붙였다.

미국 FDA는 올라데요에 대한 신약 신청(NDA)을 검토 중이며 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사완료 목표일은 2020년 12월 3일이다.

올라데요는 일본에서 신속 심사인 사키가케(SAKIGAKE) 지정이 검토되고 있고 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)는 규제 검토 일정을 확인했으며 회사 측은 2020년 12월에 승인 결정을 내릴 것으로 예상하고 있다. 이 약은 2020년 3월 30일 유럽의약청(EMA)에서 판매허가 신청서(MAA) 제출을 받아 공식 심사를 시작했다. 바이오크리스트는 MAA 심사 후 약 1년 이내에 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견을 기대하고 있다.