덴마크 바이오제약사 아센디스 파마(Ascendis Pharma)는 ‘트랜스콘(TransCon) PTH’가 유럽위원회(EC)로부터 부갑상선 기능 저하증(HP) 치료제로 희귀 의약품 지정을 받았다고 현지시간 23일 발표했다.

트랜스콘 PTH는 성인 HP의 치료를 위해 개발 중인 1일 1회 장기 작용성 부갑상선 호르몬(PSH) 전구 약물(Prodrug)로 HP의 단기 증상과 장기 합병증 모두를 해결하기 위해 매일 24시간 생리학적 수준에서 PSH를 대체하도록 설계됐다.

현재 HP의 표준 치료는 칼슘과 활성 비타민D의 일종인 칼시트리올(calcitriol) 또는 알파칼시돌(calcitriol)의 수준을 유지시키는 것이다.

아센디스 파마 개발사업부 수석 부사장인 다나 피즈티(Dana Pizzuti) 박사는 “이번 트랜스콘 PTH의 희귀 의약품 지정은 HP 환자의 증상, 장기(長期)합병증, 삶의 질을 향상시킬 수 있는 호르몬 대체요법의 필요성을 유럽에서 인정한 것”이라면서 “최근 미국과 유럽 규제 당국의 피드백을 토대로 트랜스콘 PTH의 임상 3상(PaTHway)에 대한 IND 수정안을 제출했으며 올해 말 유럽에 임상을 신청할 예정”이라고 말했다. 그는 이어 “이러한 중요한 조치들은 충족되지 않은 의료적 욕구를 해결하고 전 세계 사람들의 삶을 향상시키는 새로운 치료법을 개발하려는 우리의 의지를 강조한다”고 덧붙였다.

희귀 의약품 지정은 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약해지는 질병의 치료, 예방, 진단을 목적으로하는 치료법과 유럽 연합(EU)의 1만명 중 5명 이하에 영향을 미치며 만족할만한 치료법이 없는 경우에 지정을 한다. 또 지정된 의약품이 질병에 걸린 사람들에게 상당한 이점을 제공할 것이 예상되어야 한다. 희귀 의약품은 EU에서 판매 허가를 받은 후 10년 동안 시장 독점권을 가지며 특정 조건에서 소아 적응증에 대한 시장 독점권은 추가로 2년이 연장될 수 있다.

트랜스콘 PTH는 2018년 6월 미국 FDA로부터 희귀 의약품 지정(ODD)을 받았다.

부갑상선기능저하증은 부갑상선에서 분비되는 부갑상선호르몬(PTH) 수치가 부족하여 혈중 칼슘 수치가 낮아지고 인산 수치가 상승하는 희귀한 내분비 질환이다. HP는 미국, 유럽, 일본 및 한국에서 약 20만명의 환자가 있으며 이들 중 대다수는 갑상선 수술 중 부갑상선이 손상되거나 우발적으로 제거된 후 발생한다. 단기적 증상으로는 쇠약, 심한 근육 경련(파상증), 따끔거림, 작열감 및 감각 이상과 같은 비정상적인 감각, 기억 상실, 판단 장애 및 두통이 있다. 장기적으로 나타나는 복잡한 장애는 뇌, 눈의 수정체 및 신장 내에서 발생하는 칼슘 침착과 같은 주요 합병증 위험을 증가시켜 신장 기능을 손상시킬 수 있다.

활성 비타민D 유사체와 칼슘 보충제를 사용하는 표준 치료법은 질병을 완전히 통제하지 못하며 신장 질환 위험성이 있다. 그 결과, HP 환자들은 건강한 사람에 비해 신장 질환 위험이 4배~8배 정도 더 높을 것으로 추정된다.