노바티스는IgA신증(IgAN) 치료제 후보 물질 ‘입타코판’(iptacopan LNP023)이 유럽의약청(EMA)으로부터 희귀 의약품 지정을 승인받았다고 현지시간 23일 발표했다.

희귀 의약품 지정은 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약해지는 희귀 질환을 치료, 예방 또는 진단하는 의약품에 부여되며, EU에서 1만명 중 5명 미만의 유병률을 보이며 현재 승인된 진단, 예방 또는 치료 방법이 없거나 환자들에게 상당한 혜택이 주어질 때 부여한다.

IgA신증은 드물지만 가장 흔한 형태의 원발성 사구체신염(glomerulonephritis)으로 승인된 치료법이 없다. 비정상적인 IgA 항체가 형성되어 사구체 모세혈관 사이에 위치한 세포 덩어리에서 면역 복합성 침적이 일어나 신장 기능 저하로 이어지는 염증성 신장질환이다.

IgA신증 환자들의 경우 단백뇨는 예후가 좋지 않은 독립적 위험 요인으로 지속성 단백뇨 환자의 약 30%가 10년 이내에 말기신부전(ESRD)으로 진행된다.

입타코판은 IgA신증의 근본적인 병리학에 관여하는 대체 보체 경로의 경구용 혁신 신약으로 강력한 효능의 선택적 B인자 억제제다. 이 약물은 IgA신증, C3 사구체병증(C3G), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 막성 사구체신염(iMN) 및 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 포함한 여러 신장 질환에 대해 병행 개발 중이다.