노바티스는 ‘입타코판’(iptacopan LNP023)이 C3 사구체 병증(C3G) 환자 임상에서 단백뇨를 기준치에 비해 49%나 감소시켰다고 현지시간 26일 발표했다.

노바티스는 이러한 내용의 임상 2상 중간분석 결과를 온라인으로 치러진 미국 신장병학회(ASN) 2020 연례 회의에서 발표했다.

C3G는 희귀하고 심각한 유형의 원발성 사구체 신염으로 전 세계에 100만명 당 약 1~2 명이 발병하며 미국에서는 약 1만명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 청소년 시기에 가장 많이 진단되며 예후가 좋지 않아 환자의 약 절반이 10년 이내에 말기 신부전증(ESRD)으로 진행된다. 또 이들의 50~70%는 신장 이식 후 재발한다.

입타코판은 경구용 혁신 신약으로 강력한 효능의 선택적 B인자 억제제다. 이 약물은 IgA신증, C3 사구체병증(C3G), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 막성 사구체신염(iMN) 및 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 포함한 여러 신장 질환에 대해 개발 중이다.

중간 분석결과 입타코판은 투약 12주 후 C3G 환자 12명을 대상으로 24시간 소변 단백뇨-크레아티닌비(UPCR)를 측정한 결과 단백뇨를 기준치에서 49% 감소시켰다. 이 약물은 대체 경로 활동을 강하게 억제하고 혈장 C3 수준을 개선하고 신장 기능도 안정시켰다.

임상 주도자이자 뉴캐슬 대학교 신장치료센터 에드윈 웡(Edwin Wong)은 “단백뇨는 신장에 염증이 있다는 것을 나타낸다”면서 “임상에서 입타코판이 C3G 환자의 단백뇨를 현저히 감소시킨다는 것을 보여주었다”고 말했다. 그는 이어 “이 데이터는 대체 경로를 강력하고 구체적으로 억제하는 입타코판의 능력을 강조하고 우리는 질병의 근본 원인 치료를 목표로 한다”고 덧붙였다.

이 약물은 최근 유럽 의약청(EMA)으로부터 IgA신증(IgAN) 치료제로 희귀 의약품 지정을 받았다. IgA신증은 드물지만 가장 흔한 형태의 원발성 사구체신염(glomerulonephritis)으로 승인된 치료법이 없다.

노바티스의 글로벌 의약품 개발 책임자이자 최고 의료책임자인 존 차이(John Tsai) 박사는 “입타코판은 우리의 신약 파이프라인에서 가장 앞선 자산”이라면서 “이번 임상 결과들은 C3G 환자의 삶을 개선할 수 있는 잠재력을 보여준다”고 말했다.

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