스웨덴 제약사 캘리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics AB)는 IgA신증(IgAN) 치료제 ‘네페콘’(Nefecon)이 임상 3상에서 소변 단백뇨-크레아티닌비율(UPCR) 또는 단백뇨를 위약에 비해 유의하게 감소시켜 1차 평가변수를 총족했다고 9일(현지시간) 발표했다.

네페콘은 글로벌 임상 3상(NefIgArd) Part A 분석 결과 16mg 네페콘으로 치료한 9개월 후에 UPCR 또는 단백뇨가 통계적으로 줄었고 12개월까지 지속적으로 개선됐다. 또 위약과 비교해 네페콘 치료 9개월 후 추정 사구체여과율(GFR) 또는 신사구체여과율(eGFR)이 유의한 차이를 보여 2차 평가변수를 충족했다. 네페콘 16mg을 사용한 9개월 치료의 효능 데이터는 말기신부전(ESRD)으로 진행하는 IgAN 환자의 주요 요인에 유익한 효과를 나타냈고 내약성도 뛰어난 것으로 나타났다.

캘리디타스는 임상 결과를 바탕으로 2021년 1분기에 미국 FDA에 신속 승인을 신청하고 내년 상반기에 유럽의약품청(EMA)에 조건부 승인을 신청할 계획이다. FDA 승인이 되면 캘리디타스는 미국에선 독자적으로, 다른 지역은 파트너사와 협력을 통해 네페콘을 상용화할 계획이다.

캘리디타스의 CEO인 레네 아구이아르 루칸데르(Renée Aguiar-Lucander)는 “우리는 임상 2b상 결과를 확인하고 IgAN를 근원적 치료할 수 있도록 지원하는 강력한 데이터에 만족했다”며 “캘리디타스는 수년동안 IgAN의 개척자였으며 임상 3상에서 긍정적 결과를 도출한 유일한 회사라는데 흥분된다”고 말했다.

그는 “이 결과는 승인된 치료법이 없는 수 천명 환자들에게 희망을 안겨준다”고 덧붙였다.

임상에서 원발성 IgA신증으로 진단된 199명의 환자를 대상으로 1대1 비율로 네페콘 16mg/일 또는 위약이 무작위 배정됐고 9개월 동안 매일 경구 투약을 했다. 1차 평가변수인 24시간 UPCR이 16mg 투약군에서 기준선에서 평균 31% 감소를 보여 위약 5% 감소보다 우위를 나타냈다. 또 16mg 투여군은 9개월에서 27% 평균 감소를 보였다.

2차 평가 변수인 eGFR은 9개월 치료 후 위약 대비 7%의 치료 이점을 보였다.(p=0.0029)

네페콘의 안전성 프로파일은 주성분인 '부데소나이드(Budesonide)'의 안전성 프로파일과 일치했다. 임상 철회 횟수는 2b상(NEFIGAN)보다 훨씬 적었던 것으로 보고됐다.