애스크ㆍ셀렉타 바이오, 미국서 희귀 의약품 지정
애스크ㆍ셀렉타 바이오, 미국서 희귀 의약품 지정
  • 박찬영 기자
  • 승인 2020.11.20 07:15
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美 FDA, 선천성 대사 이상 '메틸말론산혈증' 치료제로

애스크바이오(AskBio)와 셀렉타 바이오사이언스(Selecta Biosciences)는 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 요법제인 ‘MMA-101’이 미국 FDA로부터 선천성 대사 이상의 일종인 메틸말론산혈증(MMA) 치료제로 희귀 의약품 지정을 받았다고 현지시간 19일 발표했다.

MMA-101은 올해 10월에 FDA로부터 희귀 소아질병 의약품 지정을 받은 바 있다.

애스크바이오 공동 창업자이자 CEO인 쉴라 미하일(Sheila Mikhail)은 “MMA-101에 대한 희귀 의약품과 희귀 소아질병 의약품 지정은 MMA 환자들의 엄청난 의학적 요구를 지원한다”면서 “우리는 FDA와 협력하여 가능한 효율적이고 빠르게 환자들에게 새로운 치료법을 전달할 것을 기대한다”고 말했다. 

셀렉타 바이오 최고경영자인 카스텐 브룬 (Carsten Brunn)은 “나노 입자 기반 시스템인 ImmTOR과 AAV 기술을 결합한 셀렉타와 애스크는 MMA에서 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하려 한다”면서 “FDA 희귀 의약품 지정으로 이러한 노력을 인정받아 기쁘다”고 말했다. 그는 또 “우리는 AAV 특정 면역 내성을 유도하고 유전자 치료 약물 재투입을 가능케하는 ImmTOR 플랫폼 평가를 계속하게 되어 기쁘다”고 덧붙였다.

메틸말론산혈증은 메틸말로닐 CoA 변위효소(methylmalonyl-CoA mutase)로 인해 인체가 특정 단백질과 지방을 분해할 수 없는 희귀한 단일유전인자장애(monogenic disorder)다. 이 대사성 질환은 수유 문제, 발달 지연, 지적 장애, 만성 신장 질환, 시신경 위축, 골 감소증 및 췌장염을 포함한 장기적인 합병증과 관련이 있다. 일반적으로 초기 유아기에 증상이 나타나며 경증에서 생명을 위협하는 정도까지 다양하다. 치료하지 않으면 혼수상태로 이어질 수 있으며 사망할 수도 있다.

애스크와 셀렉타는 2021년 상반기에 MMA 환자를 대상으로 MMA-101 및 ImmTOR의 임상 1상을 시작할 예정이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 20만명 미만에 영향을 미치는 희귀 질환 치료를 목적으로 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품 개발 회사에는 임상시험 보조금 지급, 세금감면, 판매허가 심사비용 면제, 시장독점권 등의 혜택이 주어진다. 판매허가 후에는 7년간 미국시장 독점권이 주어진다.


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