유니큐어 "'혈우병B 요법' 임상시험 긍정적"
유니큐어 "'혈우병B 요법' 임상시험 긍정적"
  • 이경숙 기자
  • 승인 2020.11.20 08:50
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환자 54명 대상 유전자 치료제 ‘AMT-061' 효과 확인 발표

유니큐어(uniQure)는 혈우병B 환자 54명을 대상으로 실시한 임상시험에서 유전자 치료제 ‘AMT-061(etranacogene dezaparvovec)’의 긍정적인 효과를 확인했다고 19일(현지시간) 밝혔다.

지난 4월 중등도 또는 중증 혈우병B 환자를 54명을 등록 완료해 실시했던 이번 후기 단계 연구(HOPE-B)의 첫 번째 결과는 유전질환이 있는 사람들에게서 누락된 혈액 응고 단백질을 쉽게 대체할 수 있음을 보여줬다.

AMT-061이라고 하는 유니큐어의 치료법은 AMT-060으로 알려진 초기 유전자 치료법보다 더 강력하도록 설계된 차세대 치료법이다. 특별한 유형의 바이러스를 통해 B형 혈우병 환자에게 손상된 유전자의 기능적 사본을 전달하는 방식으로 작동한다. 환자에게 부족한 9번 응고인자(FIX)를 무해한 AAV5 바이러스 벡터에 적용한 1회 주사로 설계했다.

혈액에서 인자 IX(Factor IX)로 알려진 주요 응고 단백질의 수치를 측정한 결과, 치료 6개월 후, 인자 IX의 평균 활성은 기준선에서 2% 미만에서 37%로 증가했다. 이는 경증 혈우병으로 분류되고 정상 범위로 간주되는 수준에 가깝다.

그러나 15명의 환자가 치료 후에도 여전히 출혈을 경험했으며 일부는 한번 이상 발생했다. 이들은 총 21건의 자발적 출혈과 수술 또는 부상과 관련된 출혈이 나타났다.

HOPE-B의 자세한 데이터는 12월 미국혈액학회의에서 발표될 예정이다. 이번 데이터는 유니큐어가 자체 발표를 통해 확인한 ‘최신 시험 요약분’ 에서 발췌한 것이다.

렉싱턴, 매사추세츠 및 암스테르담에 본사를 둔 유니큐어는 거의 10년 동안 혈우병 B유전자 치료에 대해 연구해 왔다. 올해 초 CSL 베링(CSL Behring)은 유니큐어 요법에 대한 글로벌 권리를 확보하기 위해 4억5000만달러를 선지불하고 조건부 지불로 16억달러를 추가로 약속했다.


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