원발성 고수산뇨증 치료제 '옥스루모' 유럽서 승인
원발성 고수산뇨증 치료제 '옥스루모' 유럽서 승인
  • 박찬영 기자
  • 승인 2020.11.20 10:32
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EC서 유일한 치료제로 허가… 임상서 옥살산염 수치 감소 입증

RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업인 앨나이램 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 유럽연합집행위원회(EC)가 ‘옥스루모’(Oxlumo 루마시란)를 전 연령대의 제1형 원발성 고수산뇨증(PH1) 치료제로 승인을 받았다고 19일(현지시간) 발표했다.

PH1은 옥살산염 과다 생성을 특징으로 하는 초희귀 질환으로 생명을 위협하는 말기신부전(ESRD) 및 기타 전신 합병증으로 이어질 수 있다. 특히 성인 PH1 환자의 경우 증상 발생에서 진단까지 보통 약 6년이 걸리고 치료를 받지 않으면 신장 손상을 초래한다. 중증 신장 질환이 있는 환자는 이환율 및 사망 위험이 높은 간과 신장 이식을 받을 때까지 옥살산염을 포함한 노폐물을 혈액에서 걸러 내기 위해 집중 투석이 필요한 것이다.

이번 승인은 2개의 임상 3상(ILLUMINATE-A 및 ILLUMINATE-B) 결과를 기초로 한다. 성인과 6세 이상의 어린이를 대상으로 한 ILLUMINATE-A 임상에선 옥스루모가 위약 대비 요로 옥살산염을 평균 53% 감소시켜 1차 평가 변수를 달성했으며 기준선 대비 요로 옥살산염의 평균 감소율이 65%를 나타냈다. 또 환자의 84%가 요로 옥살산염이 '정상' 또는 '거의 정상' 수준을 달성해 위약 0%에 비해 월등함을 입증했다. 환자 절반 이상(52%)이 정상 수준에 도달했다. 임상 결과는 올 6월 온라인으로 개최된 유럽 신장협회-유럽 투석ㆍ이식수술협회(ERA-EDTA)에서 발표된 바 있다.

6세 미만 영유아 및 소아 환자를 대상으로 한 ILLUMINATE-B 임상에서 관찰된 효능과 안전성 프로파일은 ILLUMINATE-A 임상에서 관찰된 것과 비슷했다. 이 임상 결과는 지난달 22일 온라인으로 개최된 미국신장학회(ASN) 연례총회에서 발표됐다.

앨나이램 CEO인 존 마라가노어(John Maraganore) 박사는 “지금까지는 유럽에서 PH1에 대한 승인 된 치료 옵션이 없었기 때문에 이번 승인은 희귀하고 쇠약해지는 이 질병을 진단받은 사람들과 가족들에게 잠재적으로 삶을 바꿀 수 있는 이정표”라며 “옥스루모는 PH1 환자의 긴급한 미충족 의료적 요구를 해결할 약이고, 오늘 승인은 희귀질환 커뮤니티에 대한 우리의 지속적 노력을 보여준다”고 강조했다.

그는 "앨나이램은 단 6년 만에 옥스루모를 승인받았으며 앞으로 유럽 국가들의 환급 기관과의 협력을 빠르게 진행할 것”이라고 덧붙였다.

옥스루모는 PH1에서 질병을 일으키는 효소인 글리콜산산화효소(GO)를 부호화하는 유전자 HAO1(hydroxyacid oxidase 1)을 표적으로 삼는 RNA간섭(RNAi) 치료제다. 이 약의 주성분인 루마시란은 HAO1 mRNA를 분해하고 GO 합성을 줄여 PH1의 독성 대사 산물인 옥살산염 생성을 중단시키는 기전을 보이고 있다.


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