美 FDA, 희귀 조로증 치료제 '조킨비' 승인
美 FDA, 희귀 조로증 치료제 '조킨비' 승인
  • 오지혜 기자
  • 승인 2020.11.23 06:28
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임상서 환자 수명 연장…첫 치료제로 허가

미국 FDA는 아이거 바이오파마슈티컬스(Eiger BioPharmaceuticals)의 ‘조킨비’(Zokinvy 로나파닙ㆍ사진)를 허친슨 길포오드 조로증 증후군(Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome)과 조로증 돌연변이(Progeroid Laminopathies) 치료제로 승인했다고 현지시간 20일 발표했다.

FDA는 1세 이상 허친슨 길포오드 조로증 증후군 환자의 사망 위험을 줄이는 용도와 조로증 돌연변이 치료를 위해 이 캡슐을 첫 치료제로 허가 했다.

힐튼 V. 조프(Hylton V. Joffe) FDA 약물평가연구센터(CDER) 뼈ㆍ생식ㆍ비뇨기부문 책임자는 “허친슨 길포오드 조로증 증후군과 조로증 돌연변이는 조기 노화와 사망을 유발하는 희귀한 유전성 질환”이라면서 “오늘 승인으로 조킨비는 파괴적인 이 질병에 대한 FDA 첫 승인 의약품”이라고 말했다.

허친슨 길포오드 조로증 증후군과 조로증 돌연변이는 결함이 있는 프로제린(progerin) 또는 프로제린 유사 단백질이 세포에 축적되어 심혈관 질환을 일으킨다. 대부분 환자는 심부전, 심장 마비 또는 뇌졸중으로 15세 이전에 사망한다. 조킨비 승인되기 전까지 유일한 치료법은 합병증을 치료하는 보조적 치료뿐이었다.

조킨비는 경구용 파르네실전달효소(farnesyltransferase) 저해제로 파르네실전달효소는 프로제린 또는 프로제린 유사 단백질 축적을 방지하는데 도움을 주는 약물이다.

조킨비 승인은 62명의 허친슨 길포오드 조로증 증후군 환자를 대상으로 조킨비 단독요법 치료군과 비치료군의 효과를 대비한 임상을 기반으로 한다.

임상결과, 조킨비는 사망률을 60%(p=0.0064) 줄이고 조킨비 치료군은 비치료군에 비해 환자수명을 치료 첫 3년 동안 평균 3개월, 최대 추적 기간 11년 동안 평균 2.5년 증가시켰다. 임상에서 보고된 가장 흔한 부작용은 메스꺼움, 구토, 설사, 감염, 식욕 감소 및 피로였다.

아이거社는 2015년에 조로증 돌연변이 임상을 위해 조킨비를 공급하기 시작했으며 FDA 승인 프로세스를 통해 2018년 조로증연구재단(The Progeria Research Foundation)과 파트너십을 체결했다.

조킨비는 중등도~강성 CYP3A 억제제 및 유도제뿐 아니라 미다졸람(midazolam) 같은 진정제나 콜레스테롤 저하제와 병용 투여를 금지한다. 조킨비로 치료받은 일부 환자들은 혈중 나트륨과 칼륨 수치 변화, 백혈구 수치 감소, 간 혈액 검사 증가 등 이상 증세를 보여 정기적인 혈액검사 시험을 받아야 한다. 또 동물 모델에서 눈 독성이 발견되어 정기적으로 안과 검사를 통해 시각변화를 체크해야 한다.

조킨비는 희귀 의약품 지정과 우선 심사를 통해 승인되었다.

 


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