백혈병에 '슈퍼파워 치료제' 나오나
백혈병에 '슈퍼파워 치료제' 나오나
  • 박찬영 기자
  • 승인 2020.11.30 06:11
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대만 골든바이오社 '호케나' 임상서 혁신적 결과 뽑아내

급성골수성백혈병(AML) 치료에 강력한 ‘약발’이 나타났다.

대만의 선도적 바이오제약사인 골든 바이오테크놀로지(Golden Biotechnology)는 자사의 신약 ‘호케나’(HOCENA 안트로퀴노놀ㆍ사진)가 급성골수성백혈병 재발 치료에서 기존 약물보다 더 높은 50%의 복합완전관해율(CR+CRi)을 보였다고 26일 발표했다.

골든 바이오테크놀로지는 러시아에서 실시된 임상 2상에서 혁신적 관해율과 함께 수혈을 필요로하는 환자가 더 적게 나타났다. 호케나는 복합화학 요법과 병용 없는 놀라운 단일 요법으로 AML 치료에 높은 안전성을 가능케 했다. 이 약은 2015년 미국 FDA로부터 AML 치료를 위해 희귀 의약품 지정(ODD)을 받았다. 이로 인해 골든 바이오테크놀로지는 많은 글로벌 제약사가 목표로하는 AML 치료의 미충족 의료 요구를 해소하는 탁월한 돌파구를 마련했다는 평가를 받고 있다.

임상(2a상)은 재발성 급성골수성백혈병 환자와 집중 치료가 불가능한 초기 진단 환자를 대상으로 한 오픈라벨, 비무작위로 호케나의 약효와 안전성, 내약성을 평가했다. 용량 시험은 하루에 2번 200mg을 집에서 경구 투여했다.

호케나는 임상 1차 평가변수인 복합완전관해율 50%는 보통 21%~33%를 보이는 다른 약물보다 훨씬 높은 수치다. 환자의 골수나 혈액에서 발생한 비정상적인 아세포 80%가 치료 후에 5% 미만으로 감소했다.

2차 측정 결과, AML 재발 환자의 전체 생존율은 치료 후 6개월까지 100%에 도달해 골수 이식 가능성을 높였다. 또 환자의 90%는 치료 중 수혈을 받을 필요가 없었다. 경구 치료와 수혈 감소는 AML 환자 삶의 질을 크게 향상시킨다. 이와 더불어 환자의 100%가 임상 6개월동안 모두 살아있었고 치료 기간 발생한 심각한 부작용 (SAE)은 없었다.

현재 재발성 불응성 성인 급성 골수성 백혈병에 대한 표준 치료법이 없다. 골든 바이오테크놀로지는 재발성 AML 환자에 대한 2차 치료의 임상 결과에 대한 확신을 바탕으로 1차 치료제로 임상 2상 임상 시험 계획서(IND)를 미국 FDA에 제출할 계획이다. 또 다발성 골수종(MM), 만성 골수성백혈병(CML) 및 소아 백혈병을 포함한 다른 백혈병 치료 분야에서 적응증 확대를 노리고 있다.

대부분의 AML 환자는 혈액 세포의 비정상적인 분화와 골수 아세포의 증식으로 인해 암세포를 죽이기 위해 수혈과 화학 요법을 받아야 한다. 현재 치료법은 화학 요법과 병용으로 심각한 부작용을 일으켜 재발성 AML 환자의 치료 예후가 좋지 않다. AML은 모든 백혈병에서 두 번째로 높은 발생률을 보이며 사망률이 가장 높아 5년 생존률이 가장 낮은 약 25%에 불과하다.

2020년에 약 6만2000명의 AML 환자가 있는 것으로 추산하고 있다. 세계적인 데이터분석 및 컨설팅업체인 영국의 글로벌데이터(GlobalData) 등 시장조사기관 보고서에 따르면 글로벌 AML 치료제 시장은 2019년 14억 달러에서 2029년 51억 달러로 연평균 복합성장률(CAGR)이 13.6%에 이를 것으로 전망된다.


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