보령제약 관계사로 면역세포치료제 개발 전문기업인 바이젠셀(대표 김태규)이 식품의약품안전처(처장 김강립)로부터 난치성 질환인 이식편대숙주질환(GVHD)의 면역세포치료제 ‘VM-001(GVHD)’에 대한 임상 1ㆍ2a상 시험을 승인받았다고 30일 밝혔다.

회사에 따르면 VM-001은 범용 면역억제 세포치료제 플랫폼 기술인 바이메디어(ViMedier)에 기반한 신약 파이프라인으로 이식편대숙주질환(Graft-Versus-Host DiseaseㆍGVHD)을 적응증으로 개발되고 있다. 이식편대숙주질환은 조혈모세포 이식 후 환자에게 수혈된 림프구가 면역 기능이 저하된 환자의 신체를 공격하면서 발생하는 질환이며 현재 표준치료법이 개발되지 않은 난치질환으로, 세계 첫 제대혈 유래 골수성 면역억제제세포 기반 치료제의 임상시험이 시작되는 것이다.

이번 임상은 표준치료가 없는 이식편대숙주질환자 총 12명(최대 24명)을 대상으로, 단계별 용량 및 투여 횟수를 증가시키는 코호트 연구로 진행된다. 수도권 4개 기관에서 단회 투여 및 반복 투여 후 후 6개월간 안전성 및 약력학적 특성이 평가된다.

바이젠셀의 ‘바이메디어’ 플랫폼 기술은 제대혈 줄기세포에서 유래하는 골수성 억제 세포(Cord Blood derived Myeloid SuppressorㆍCBMS)를 이용해 범용 면역 억제 세포치료제를 생산하는 기술로 평가받는다.

CBMS는 면역 억제 기능을 보인 미성숙 골수성 세포의 집단으로 자가면역질환 및 이식 후 면역 억제를 위한 치료제로 알려져 있다. 그러나 대량 증식 기술의 부재로 치료제 개발에 난항을 겪어왔지만, 바이젠셀이 세계 처음으로 CBMS를 대량 증식하고 유도하는 기술 개발에 성공해 바이메디어 플랫폼 기술이 완성됐다.

현재 바이젠셀은 바이메디어와 함께 항원 특이 세포독성 T세포(CTL)를 이용한 맞춤형 T세포치료제 ViTier(바이티어), 감마델타 T세포 기반 범용 T세포 치료제 ‘바이레인저(ViRanger)’ 등의 플랫폼 기술을 갖고 있다. 바이젠셀의 플랫폼 기술들은 일명 ‘메가플랫폼기술’로도 불린다. ‘바이메디어’를 기반으로 개발된 세포치료제는 또 다른 파이프라인의 세포치료제 개발에 사용될 수 있기 때문이다.

바이젠셀 손현정 임상개발본부장은 “골수이식환자에게 이식편대숙주질환은 장기 기능에 영향을 주는 심각한 난치성 질환이고, 현재 고용량 스테로이드를 투여하는 면역 억제 치료법이 유일하지만, 이마저도 반응하지 않으면 치료법이 없는 상황”이라며 “이번에 승인받은 ‘VM-001(GVHD)’의 임상 개발에 박차를 가해 의료진과 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.

회사 측은 현재 임상 2상 진행 중인 ‘VT-EBV-N’과 최근 1상 시험을 승인받은 ‘VT-Tri(1)-A’에 이어 ‘VM-001(GVHD)’가 1ㆍ2a상에 진입함에 따라 파이프라인을 확장하고 상용화를 더욱 가속화할 수 있게 됐다고 설명했다.

바이젠셀은 20여년간 면역학 분야를 연구해 온 면역세포치료제 전문가 김태규 교수가 설립한 면역세포치료제 전문기업으로 가톨릭대 기술지주회사의 1호 자회사이며, 지난 2016년 보령제약이 재무적 투자자로 참여했다. 최근 ‘2020 대한민국신약의료대상’에서 식약처장이 수여하는 바이오 대상을 수상한 바 있다.

바이젠셀은 지난해 4월 기업공개 주관사로 대신증권과 KB증권을 선정, 본격적인 상장 절차에 돌입했으며 내년 기술특례상장을 목표로 곧 기술성 평가를 신청할 계획이다.