버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 ‘칼리데코’(Kalydeco 아이바카프토)+‘심케비’(Symkevi 테자카프토+아이바카프토) 병용요법을 유럽위원회(EC)로부터 6세~11세 낭성섬유증(CF) 치료제로 적응증 확대를 받았다고 현지시간 27일 발표했다.

EC는 이 병용요법이 낭성섬유증 막횡단 전도조절(CFTR) 유전자에 2개의 F508del 변이 복제를 나타내거나, 1개의 F508del 변이’ 복제를 동반하고 CFTR 유전자가 잔류활성을 야기하는 14개 잔존기능(P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T) 중 1개를 보유한 환자 치료제로 허가했다.

유럽에서 심케비+칼리데코 병용요법은 CFTR 유전자 내 F508del 변이 2개를 보유하거나 F508del 변이 1개와 잔존 CFTR 단백질 활성을 야기하는 변이 14개 중 1개를 보유한 12세 이상 낭성 섬유증 환자의 치료제로 승인된 바 있다.

버텍스 CEO인 레슈마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 박사는 “이 승인으로 유럽에서 가장 흔한 F508del 변이를 6~11세 CF 환자가 새로운 치료 옵션을 갖게 되며 잔존기능 변이(residual function mutations)가 있는 어린이는 처음으로 CF의 근본 원인을 치료하는 옵션을 가질 수 있다”면서 “오늘 승인을 통해 모든 CF 환자에게 의약품을 제공한다는 궁극적인 목표에 더 가까워졌다”고 말했다.

칼리데코+심케비 병용요법은 독일에서는 적격 환자가 즉시 사용할 수 있으며 영국, 덴마크 및 아일랜드 등 버텍스와 장기 보험급여 계약을 체결한 국가에도 곧 제공될 예정이다.