반다 파마슈티컬스(Vanda Pharmaceuticals)는 ‘헤트리오즈’(Hetlioz 타시멜테온ㆍ사진)이 미국 FDA로부터 스미스-마제니스 증후군(SMS)과 관련된 야간 수면장애 치료제로 승인을 받았다고 현지시간 1일 발표했다.

스미스-마제니스 증후군은 희귀한 신경 발달 장애로 24시간 생체리듬(circadian rhythm)이 반전된 특징으로 SMS 환자는 밤에 잠을 이룰 수 없다. 헤트리오즈는 FDA가 승인한 최초의 SMS 치료제다.

반다파마 회장 겸 CEO인 미하엘 H. 폴리페로풀로스(Mihael H. Polymeropoulos) 박사는 “SMS와 관련된 야간 수면 장애 치료제로 헤트리오즈가 FDA 승인을 받은 것은 SMS 환자와 가족 및 지지자들의 임상 환자 모집, 임상 디자인, 임상 진행 등의 노력이 없었으면 이루지 못했을 것”이라면서 “우리는 SMS 환자를 통해 환자에게 필요한 치료를 제공하기 위해 계속 노력하고 있다”고 말했다.

헤트리오즈 승인은 희귀 질환에 대한 단독요법으로 위약 대조로 헤트리오즈의 효능 연구를 한 임상 결과를 기반으로 한다. 임상에서 헤트리오즈 캡슐을 복용하는 SMS 성인환자와 액상 제형을 복용하는 어린이 환자 모두 연구했다. 임상 결과 헤트리오즈의 안전성 프로파일은 이전에 비-24시간 수면-각성장애(Non-24-Hour Sleep-Wake Disorder) 치료를 위해 수행된 임상에서 나타난 것과 비슷했으며 성인의 캡슐제형과 어린이 액체제형에서도 유사했다.

'SMS에 관심있는 부모와 연구원들 모임'의 공동 창립자이자 부대표인 매기 밀러(Maggie Miller)는 “SMS 환자에게 승인된 최초의 치료제인 헤트리오즈가 심각한 수면 장애를 해결하게 되어 매우 기쁘다”면서 “우리는 커뮤니티를 돕기 위해 협력해 준 반다파마와 FDA에 감사 드리며 이 중요한 치료법을 제공하기 위한 지속적인 협력을 기대한다”고 말했다.

SMS 성인 환자를 위한 헤트리오즈 캡슐제형은 즉시 출시 될 예정이며 어린이용 액상 제형은 내년 1분기에 출시될 예정이다.