미국 바이오제약사 액셀러론파마(Acceleron Pharma)는 자사가 개발한 ‘전신 경화증(systemic sclerosis SSc) 치료제 후보물질 ’ACE-1334’이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 2일(현지시간) 발표했다.

액셀러론파마는 내년에 전신경화증 연관 간질성폐질환(systemic sclerosis-associated ILD, SSc-ILD) 환자를 대상으로 1bㆍ2상을 시작할 예정이다.

이 회사 대표 겸 최고 경영자인 하빕 다블(Habib Dable)은 “ACE-1334가 충족되지 않은 의료 수요가 큰 폐 질환에 대한 새로운 치료법을 개발하려는 우리의 비전에 부합하기 때문에 희귀약으로 지정돼 기쁘다”며 “이 중요한 치료 분야에서 포트폴리오 확대를 도모하기 때문에 2021년은 이러한 의미에서 중요한 해가 될 것이 분명하다”고 밝혔다.

그는 “폐동맥고혈압과 관련된 ‘소타터셉트’(sotatercept) 잠재력을 평가하기 위한 임상 3상 프로그램을 진행하는 것 외에도 섬유증 대상 전임상에서 입증된 ACE-1334의 항섬유 활성이 전신경화증 연관 간질성폐질환 환자에게도 재현될 수 있는지를 결정하기 위한 1bㆍ2상을 계획하고 있다“고 덧붙였다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 20만명 미만에 영향을 끼치는 희귀질환 치료를 목적으로 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극 장려하기 위한 제도다. 희귀약 개발 회사엔 임상시험 보조금 지급, 세금 감면, 판매 허가 심사 비용 면제, 시장 독점권 등의 혜택이 부여된다. 판매 허가 후엔 7년간 미국시장 독점권이 주어진다.