얀센파마는 ‘다잘렉스’(Darzalexㆍ사진) 피하 주사제를 전신성 AL 아밀로이드증 치료제로 일본 후생노동성에 제조 판매 승인 신청을 했다고 2일 발표했다. 다잘렉스는 일본에서는 올해 11월 25일에 희귀 의약품으로 지정되었다.

전신성 AL 아밀로이드증은 일본서 국가 지정 난치병으로 2014년에 실시된 일본 전국 역학 조사에 나타난 추정 환자는 3200명이다. 아밀로이드증은 아밀로이드(amyloid)라는 나일론과 비슷한 섬유 모양의 이상 단백질이 여러 장기에 쌓이면서 기능 장애를 일으키는 질병의 총칭이다. 여러 장기에 아밀로이드 단백질이 침착하는 전신성 아밀로이드증과 특정 장기에 국한되어 아밀로이드 단백질이 침착하는 국소성 아밀로이드증으로 분류된다.

전신성 AL 아밀로이드증의 치료는 증상이 다발성 골수종과 유사하기 때문에 자가조혈모세포이식(ASCT)) 및 악성 형질 세포를 표적으로 하는 약물 요법(항형질 세포치료)가 실시된다. 약물요법으로는 사이클로포스파마이드+보르테조밉+덱사메타손(CyBorD) 병용요법 뿐이다.

일본 얀센 대표인 크리스 푸리간(Chris Fuligan)은 “얀센은 획기적인 약물 개발 실적에 자부심을 가지고 있으며 현재 이 질환에 대한 치료약이 없는 전신성 AL 아밀로이드증 환자의 의료적 미충족 요구를 충족시키기 노력하겠다”고 밝혔다.

다발성 골수종 치료제로 승인된 다잘렉스 정맥 주사 제제는 CD38을 표적으로하는 단클론 항체다. 일본에서는 2017년부터 다잘렉스 정맥 주사제 100mg 및 400mg이 판매되고 있다. 2020년 4월에는 인간 히알루로니다제(rHuPH20)를 배합한 피하 주사제제로 승인 신청 중이다.

이번 신청은 2020년 6월에 개최 된 제25회 유럽 혈액 학회(EHA) 연례 회의에서 발표된 글로벌 임상 3상((AMY3001, ANDROMEDA) 결과를 기반으로 했다. 임상에서 AL 아밀로이드증 환자에 기존 CyBorD 병용요법에 다잘렉스 피하주사를 추가한 병용요법에서 유효성과 내약성이 입증됐다.