존슨앤존슨의 자회사인 얀센파마는 히메라 바이오사이언스(Hemera Biosciences)의 건성 노인성 황반변성(AMD) 치료 물질 ‘HMR59’의 권리를 인수 했다고 현지시간 2일 발표했다.

HMR59는 지도형 위축(Geographic Atrophy GA)을 보이는 환자의 시력보호를 위해 1회 주입용 안구 내 주사(intravitreal injection) 치료제다. 지도형 위축은 노인성 후기 황반변성의 일종이다. 얀센은 자세한 거래 내용은 공개하지 않았다.

얀센의 심혈관 및 대사 질환 글로벌 연구개발 책임자인 제임스 F. 리스트(James F. List)는 “지도형 위축은 독서, 운전, 요리, 심지어 얼굴 보기와 같은 일상적인 일에 영향을 미치는 파괴적인 형태의 AMD”라면서 “이 새로운 1회 투여 유전자 치료법의 목표는 시력 관리에 대한 전문성있는 개발과 노하우를 활용하여 질병에 조기에 개입하여 실명으로 진행을 중단시키며 시력을 오래 보존함으로써 결과를 개선하는 데 도움이 되는 것”이라고 설명했다.

AMD 환자는 종종 신체의 자연적인 보체 단백질 면역 반응으로 인한 손상으로부터 망막을 보호하는 단백질인 CD59 수치가 낮다. 지도형 위축에서 보체 과발현은 중심 시력과 미세한 시각을 처리하는 망막 중앙 부분인 황반 세포를 파괴하고 실명으로 이어진다.

유전자 요법인 HMR59는 망막 세포가 수용성 형태의 CD59를 제조하는 능력을 증가시켜 망막 손상을 방지하고 시력을 보존하는 데 도움이 되도록 디자인 됐다.

지도형 위축은 전 세계적으로 약 500만명에게 영향을 미친다. 이는 50세 이상에서 실명의 주요 원인이다. 75세 이상에서는 29명 중 1명꼴로 지도 위축 환자가 있고 90세 이상에서는 4명 중 1명꼴로 발병하고 있다. 현재 비타민 요법 이외에 이용 가능한 치료법이 없다.

HMR59는 임상 1상을 성공적으로 마치고 현재 장기 안전성을 평가하기 위해 습성 AMD 환자를 대상으로 두 번 째 임상 1상을 진행하고 있다.

안과 질환에 대한 유전자 치료가 유행하고 있다.

첫 번째는 약품은 노바티스와 스파크 테라퓨틱스의 ‘럭스터나’(Luxturna)로 이 약은 RPE65 유전자 변이로 인한 망막 변성 치료제로 2017년에 승인되었다. 로슈가 2019년 스파크를 인수 했다.

또 지난 7월에는 바이오젠과 하버드대의 매사추세츠 안-이과 병원 연구진이 안과 질환 유전자 치료제 개발을 위해 상염색체 우성 색소성 망막염의 가장 흔한 원인인 PRPF31 변이 표적 치료제 개발을 위한 라이센스 계약을 체결했다. 연구진은 전임상을 통해 PRPF31 변이 아데노-연관 바이러스(AAV) 중개 유전자 보강 치료로 망막색소상피 줄기세포(RPE 세포) 구조 및 기능을 복구시킬 수 있다고 발표한 바 있다.

엘러간도 상염색체 우성 색소성 망막염 치료제 개발 중이며 2016년 레트로센스 테라퓨틱스(RetroSense Therapeutics)를 6000만 달러에 인수 했을 때 획득했다. 이밖에 이베릭 바이오(IVERIC bio)는 지도형 위측 치료를 위해 ‘지무라’(Zimura)를 개발하고 있다.