의약품 안전성 및 효능에 대한 타당성을 확인하는 데 필수적인 임상통계에 '환자증례기록서(case report formㆍCRF)' 등이 요구되고 있다. <아래 예시 참조>

이와 연관된 '데이터 사전(data dictionary)'에 CRF는 사용된 자료 등에 관한 정보를 모아두는 문서로 자료의 이름, 표현 방식, 자료의 의미와 사용 방식, 다른 자료와의 관계가 기술된다.

식품의약품안전처가 최근 공개한 임상통계 절차 관련 지침서에 따르면 임상통계는 의약품(백신 등 생물제제ㆍ생약 포함)의 안전성 및 효능을 확인할 목적의 임상시험에 사용되는 통계학적 사항들을 포괄적으로 지칭하는데, 시험 대상자 수 산정뿐 아니라 이에 따라 수행된 임상 자료의 통계적인 결과 분석도 포함된다.

절차(Procedures)와 관련해 임상통계 검토 대상은 생물의약품 또는 한약(생약)제제의 임상계획서(변경) 및 안전성ㆍ유효성에 관한 임상통계 심사다.

세부 사항으론 임상계획서(변경)는 국내 치료적 확증 임상시험은 임상통계 검토 의뢰를 하는 것으로, 안전성 및 유효성 심사는 신약의 국내외 모든 품목, 자료제출의약품의 국내 개발 품목 또는 국내 임상이 포함된 때에 임상통계 검토 의뢰를 한다.

검토 의뢰 시기 및 방법은 안전성 및 유효성 심사 담당자가 임상계획서는 심사부 각과에 접수된 날로부터 사흘, 안전성 및 유효성 심사는 7일 내에 임상통계 심사 담당자에게 임상통계 검토 의뢰를 하며, 검토 의뢰는 임상통계 심사 담당자, 안전성 및 유효성 심사 검토자, 부서장에게 메모 보고를 한다.

임상통계 검토를 위한 민원서류는 식의약행정시스템(행정포털) 공람 원칙과 함께 보완 자료 및 재보완 자료에 대한 검토 의뢰도 동일한데, 다만 재보완 자료에 대한 검토 의뢰는 접수 당일 수행하는 것을 원칙으로 한다고 식약처는 설명했다.

임상통계 검토 및 회신은 임상통계 심사 담당자는 임상시험계획서(변경) 심사에서 목표한 시험 대상자 수 및 통계 분석의 타당성을 검토한다.

또 식약처는 안전성 및 유효성 심사에선 라이브러리 자료, 프로그램 코드, 데이터 사전, 통계 분석 계획서의 자료 등을 이용, 의약품 임상통계 가이드라인 등의 심사 기준에 따라 검토한다. 검토 결과, 해당 자료가 미흡할 때엔 보완 및 재보완을 요구할 수 있다.

식약처는 "안전하고 유효한 생물약품 및 생약 제제의 허가를 위해선 과학적인 근거 를 바탕으로 안전성 및 유효성에 대한 타당성을 판단하는 게 필수적"이라며 "의약품 개발 과정에 개발자는 특정한 임상시험의 결과를 통계적인 방법으로 해석하는 게 필요하다"고 밝혔다.