다케다는 ‘타크자이로’(Takhzyro 라나델루맙ㆍ사진)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방치료제로 승인을 받았다고 8일 발표했다.

타크자이로는 중국에서 12세 이상 환자의 HAE 예방 치료를 위해 최초로 승인된 요법으로 대부분 환자가 1분 이내에 자가 투여하는 피하 주사제형이다. 이 약은 혈장 칼리크레인(plasma kallikrein)과 선택적으로 결합 및 억제하는 피하 투여용 인간 단클론항체(mAb)로 유전성 혈관부종 발작을 예방하기 위한 약물로 평가되고 있다.

국제 유전성 혈관부종 환자협회 대표인 피오나 워드먼(Fiona Wardman)은 “타크자이로 승인은 중국의 HAE 커뮤니티에 흥미로운 소식”이라면서 “HAE는 예측할 수 없고 고통스럽고 쇠약해지는 부기 발작을 일으키는 심각하고 치명적인 유전 질환”이라고 말했다. 그는 이어 “지금까지 미국에서 HAE 환자에게 제공되는 현대적인 치료법은 없었으며 HAE 환자는 예방을 위해 동화성 안드로겐(anabolic androgens)과 트라넥삼산(Tranexamic acid)에 의존하고 응급 상황에는 냉동 혈장에 의존한다”면서 “HAE 공격을 예방하는 데 도움이 되는 타크자이로는 이러한 만성 질환 환자에게 상당한 진전을 나타낸다”고 덧붙였다.

HAE는 전 세계적으로 약 5만명 중 1명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는 희귀 유전 질환이다. 이 질환은 복부, 얼굴, 발, 생식기, 손 및 목을 포함한 신체의 다양한 부위에 반복적인 부종 발작을 일으킨다. 기도를 막는 후두 발작은 질식 위험으로 인해 생명을 위협한다.

다케다 중국 대표인 신 샨(Sean Shan)은 “이 이정표는 타크자이로에 대한 접근을 확대하고 향후 5년 동안 중국 환자들에게 다케다의 14개의 혁신 의약품에 대한 제공하겠다는 다케다의 의지를 보여주는 것”이라며 “중국 정부의 최근 의료 개혁은 혁신에 대한 보상을 늘리기 위한 노력을 통해 가능한 한 많은 환자에게 타크자이로와 같은 중요한 치료법을 제공하는 역할을 한다”고 밝혔다.

이번 승인은 12세 이상 125명의 HAE 환자를 대상으로 26주간 실시한 유전성 혈관 부종 장기 예방 임상 3상(HELP)을 기초로한다. 임상에서 타크자이로를 2주마다 300mg을 투여했을 때 위약에 비해 월 평균 HAE 발작 횟수를 87% 감소시켰고 4주마다 300mg을 투여했을 때는 위약 대비 73% 감소시켰다. 사전 지정된 탐색적 분석에 따르면 전체 26주(0~182일) 동안 타크자이로 300mg을 2주마다 복용하는 환자의 44%(12명/27명)가 발작이 없었고 위약군은 2%(1명/41명)였다.

사후 민감도 분석에 따르면 2주마다 타크자이로 300mg을 투여받은 환자의 77%(20명/26명)가 정상 상태(70일~182일) 동안 발작이 없어 위약군 3%(1명/37명) 보다 월등했다.

임상 치료 기간에 타크자이로 치료군에서 가장 흔하게 보고된 치료 응급 부작용(HAE 발작 제외)은 주사 부위 통증(42.9%), 바이러스성 상기도 감염(23.8%), 두통(20.2%), 주사 부위 홍반(9.5%), 주사 부위 멍(7.1%), 현기증(6.0%)이 보고됐다. 치료 시 발생하는 대부분의 부작용 (98.5%)은 경증~중등도였다. HELP 임상은 HAE에서 현재까지 수행된 가장 큰 무작위 임상이다.

타크자이로는 반감기가 약 2주이며 의료 전문가로부터 교육을 받은 후 ​​2주마다 1회 피하 주사로 자가 투여할 수 있다. 권장 시작 용량은 2주마다 300mg이며 발작이 없는 경우에는 4주마다 300mg 투약도 효과적이다. 임상에서 대부분 환자는 주사 시간이 10~60초 이내였다.

타크자이로는 현재 20개 이상 국가에서 사용할 수 있으며 전 세계적으로 추가 규제 제출이 진행 중이다.