미국 바이오제약회사 알베리오 파마(Albireo Pharma)는 ‘오데비시바트’(Odevixibat)를 미국 FDA와 유럽의약청(EMA)에 진행성가족성 간내담즙정체증(PFIC) 치료제로 승인을 요청하는 판매 승인 신청서(MAA)를 제출했다고 현지시간 8일 발표했다.

오데비시바트는 PFIC, 담즙 폐쇄증 및 알라질증후군(Alagille Syndrome)을 포함한 희귀 소아 담즙정체성 간질환(Cholestatic Liver Diseases) 치료를 위해 개발되고 있는 강력한 1일 1회 복용 회장담즙산수송체 억제제(IBATi)다. 오데비시바트가 승인되면 미국과 유럽에서 최초로 PFIC 치료제가 된다.

담도폐쇄증은 담관이 손상되거나 없어 담즙 및 담즙산이 간 내 정체되면서 간세포가 손상되면서 간경변이 일어나고 간부전으로 이어질 수 있는 희귀 질환이다. 담도폐쇄증 환자 중 약 80%가 20세 이전에 간 이식을 받아야 하는 것으로 알려져 있다.

이 약물은 이전에 FDA로부터 패스트트랙, 희귀 소아질환 의약품 지정을 받았고 PFIC 적응증 외에도 알라질증후군, 담도폐쇄증, 원발성 담즙성 담관염 치료제로 희귀 의약품 지정을 받았다. EMA는 PFIC의 치료를 위해 우선심사대상(PRIME)으로 정하고 신속 심사, 희귀 의약품 지정을 했다.

미국과 유럽에 오데비시바트의 규제 제출이 완료됨에 따라 회사 측은 품목 승인과 희귀 소아질환의약품 지정에 따른 우선 심사 바우처 발급이 2021년 하반기에 이루어질 것으로 예상하고 있다.

알베리오 최고 경영자인 론 쿠퍼(Ron Cooper)는 “미국과 유럽연합에 기록적으로 빠르게 규제 제출을 완료했다”면서 “이는 어린이에게 다양한 형태의 PFIC 치료 옵션을 제공하겠다는 알베리오팀의 약속”이라고 말했다. 그는 이어 “무작위, 위약 대조 임상 3상(PEDFIC) 데이터와 미국과 EU의 희귀 의약품 지정, EU의 우선 심사, FDA의 패스트트랙 지정 등으로 2021년 하반기에 PFIC 치료제가 승인, 출시 및 글로벌 접근성을 위한 궤도에 올랐다”고 덧붙였다.

오데비시바트가 PFIC 환자에 장기지속 효과(durable response)를 보여준 임상 3상(PEDFIC 1) 결과는 최근 미국간학회(AASLD)에서 발표됐다.

론 쿠퍼는 “PFIC에서 수행된 최초이자 최대 규모의 글로벌 3상에서 얻은 강력한 데이터를 통해 PFIC 치료와 상환 방법에 영향을 미칠 수 있는 포괄적 데이터베이스를 보유하고 있다“면서 ”연말까지 알라질 증후군에 대한 임상 3상을 시작하여 3가지 희귀 간 질환에 대한 핵심 프로그램을 확장할 준비를 마쳤다“고 밝혔다.

오데비시바트는 현재 진행 중인 임상 3상(PEDFIC 2)에서는 PFIC 환자를 대상으로 하고 또 다른 임상 3상(BOLD)에서는 담도 폐쇄증 환자를 대상으로 평가하고 있다. 알라질 증후군은 이 약의 3번째 중추적인 임상이다. 이 회사는 미국, 캐나다, 호주 및 유럽에서 PFIC 환자에게 확장된 접근 프로그램을 제공한다.