일본 산바이오(SanBio)는 재생 세포의약품 ‘SB623’이 외상성 뇌손상 환자를 대상으로 한 임상 2상(STEMTRA) 중간 분석 결과, 운동 기능을 개선한 것으로 나타났다고 5일 발표했다.

임상 결과는 미국 신경학회(American Academy of Neurology) 학술지 ‘신경학’(Neurology) 온라인판에 게재됐다.

STEMTRA 임상은 외상성 뇌 손상에 따른 운동 장애가 있는 만성기 환자를 대상으로 SB623의 유효성과 안전성을 평가하는 무작위, 이중 맹검 글로벌 2상이다. 임상에선 SB623을 환자 뇌 손상 주변 부위에 직접 이식했다. 임상은 뇌손상(TBI) 후 12개월이 지나고 확장된 글라스고우 결과 계수(Glasgow outcome scale)가 3~6인 중등도~중증 18~75세의 환자를 대상으로 임상 기간에 실시되는 모든 검사와 진단을 받는 것과 임상 참여 전 3개월 동안 간질 발작하지 않는 것을 조건으로 했다.

임상은 미국, 일본 및 우크라이나의 27개 시설에서 61명의 피험자를 대상으로 실시됐다. 1차 평가변수는 6개월 시점에서 환자의 운동기능을 평가하는 척도로 사용되는 푸글-마이어 운동 평가척도(FMMS) 점수를 바탕으로 한 기준선에서 평균 개선량이다. 이는 운동 기능 장애의 변화를 측정하기 위한 것이다.

임상에서 6개월 시점 FMMS 점수는 기준선에서 개선은 SB623 투여군에서 8.3점, 대조군이 2.3점(p=0.040)으로 1차 평가변수를 충족시켰다. 또 SB623 투여군에서 18명(39.1%), 대조군에서 1명(6.7%)이 FMMS 10점 이상 개선을 달성하고 통계학적으로 유의한 차이가 인정됐다.(p=0.039) SB623는 임상에서 안전하고 내약성이 높은 것으로 나타났다. 새로운 안전성에 대한 우려는 없었고 가장 흔한 부작용은 두통이었다.

2차 평가변수는 대조군과 통계학적 유의한 차이는 인정되지 않았지만 베이스라인에서의 개선 경향이 확인됐다.

도쿄대 신경외과 사이토 노부히토(齊藤延人) 교수는 “지금까지 만성기 뇌기능 장애는 의약품 개발이 어려운 분야라고 생각했지만 재생의료 세포 치료라는 새로운 양상의 치료법 개발이 진행된 것은 이 영역에서 굿 뉴스”라며 “STEMTRA 임상 중간 분석 결과가 Neurology에 게재된 것은 큰 진전”이라고 말했다.

그는 “임상시험 데이터는 만성기 외상성 뇌손상에 따른 운동기능 장애 개선에 대한 재생의료 세포 치료의 가능성을 기대케 한다”고 덧붙였다.