희귀 내분비 및 대사 질환 치료제를 개발하는 프랑스 제약사 아몰리트파마(Amolyt Pharma)는 부갑상선 기능 저하증 치료제 후보물질 ‘AZP-3601’이 미국 FDA로부터 희귀 의약품 지정(ODD)을 받았다고 현지시간 6일 발표했다.

AZP-3601은 혈액에서 칼슘 수치를 안전하고 지속적으로 생산하여 부갑상선 기능 저하증 증상을 관리하기 위해 부갑상선 호르몬(PTH) 수용체를 표적으로 설계된 치료용 펩타이드다. AZP-3601의 선택적 작용은 신장에 의한 칼슘 재흡수를 자극하여 소변의 칼슘 배설을 억제시켜 만성 신장 질환을 예방하는 기전을 가지고 있다. 또 AZP-3601의 고유한 수용체 프로파일과 짧은 반감기로 부갑상선 기능 저하증에서 흔한 중년 여성의 골다공증 위험을 피할 수 있는 중요한 이점이 있다.

아몰리트 파마 최고경영자인 티에리 에브리바트(Thierry Abribat) 박사는 “FDA가 AZP-3601를 희귀 의약품으로 지정한 것은 심각한 내분비 장애에 새롭고 효과적인 치료 옵션이 필요하다는 인식을 반영한 것”이라면서 “우리는 최근 임상 1상에서 첫 번째 피험자를 투약하게 되어 기쁘며 이 유망한 치료제를 환자에게 제공하기 위해 개발 프로그램에 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.

FDA 희귀 의약품 지정은 희귀 질환에 대한 약물 개발을 앞당기기 위한 것으로 미국에서 20만명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질병 또는 장애에 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 약물 및 생물학적 제제에 부여한다. 희귀 의약품으로 지정되면 임상 비용에 대한 세금 공제 등 인센티브를 제공한다. 이밖에 처방약 사용자 수수료 면제, FDA 신약 허가 심사 기간 단축, 허가일로부터 7년간 시장 독점 기간 보장 등 혜택을 받을 수 있다.