미국 바이오제약회사 사이토키네틱스(Cytokinetics)는 비대성 심근증(HCM) 치료물질 CK-3773274(CK- 274)이 미국 FDA로부터 희귀 의약품 지정을 받았다고 현지시간 11일 발표했다. CK-274는 차세대 심장 미오신(cardiac myosin) 단백질 억제제로 개발 중이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 20만명 미만에 영향을 끼치는 희귀질환 치료를 목적으로 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극 장려하기 위한 제도다. 희귀약 개발 회사엔 임상시험 보조금 지급, 세금 감면, 판매 허가 심사 비용 면제, 시장 독점권 등의 혜택이 부여된다. 판매 허가 후엔 7년간 미국시장 독점권이 주어진다.

사이토키네틱스 연구개발 수석 부사장인 파디 말리크(Fady I. Malik)는 “우리는 CK-274가 폐색성(obstructive) 및 비폐쇄성 증상을 모두 포함한 HCM에 대해 FDA로부터 희귀 의약품 지정을 받아 기쁘다”면서 “현재는 질병과 관련된 근본적인 심장근육 과수축(hypercontractility)을 치료할 수 있는 FDA 승인 치료제가 없는 HCM 환자를 위한 임상 시험용 의약품을 개발할 유망한 시기”라고 말했다. 그는 이어 “우리는 CK-274가 환자의 심장 기능과 삶의 질에 중대한 영향을 미칠 수 있는 새로운 접근 방식이라고 믿는다”면서 “현재 진행 중인 임상 2상(REDWOOD-HCM)의 결과가 올해 안에 도출될 것”이라고 덧붙였다.

CK-274는 치료범위(therapeutic index)와 약동학 특성에 세심한 주의를 기울여 화학적 프로그램에서 도출한 새로운 경구용 심장 미오신 억제제로 비대성 심근증과 관련된 심장근육 수축을 감소시키도록 설계되었다. 전임상 모델에서 CK-274는 선택적 알로스테릭 결합 부위에서 심장 미오신에 직접 결합하여 심근 수축성을 감소시켜 미오신이 기조력(force producing) 상태로 들어가는 것을 방지한다. CK-274는 심장이 뛰는 동안에 심장 근육의 활성 ‘액틴-미오신’ 브리지 수를 줄여 결과적으로 심장 근육 수축을 감소시킨다. 이같은 기전은 HCM과 같은 과도한 심장근육 과수축을 특징으로 질병 치료에 효과적일 수 있다.

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