美FDA, 매리너스社 신약 '가낙솔론' 승인에 긍정적
美FDA, 매리너스社 신약 '가낙솔론' 승인에 긍정적
  • 박찬영 기자
  • 승인 2021.01.14 14:02
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유전성 뇌전증 관련 CDKL5 결핍장애 치료제… "임상 결과, 승인 자료로 충분"

희귀 발작 장애 치료에 전념하는 미국의 바이오기업 매리너스 파마슈티컬즈(Marinus Pharmaceuticals)는 미국 FDA로부터 CDKL5 결핍장애(CDD) 어린이 및 청소년 환자를 대상으로 ‘가낙솔론(ganaxolone)'을 평가한 임상 3상(Marigold Study)에서 얻은 효능 및 안전성 데이터가 신약 승인 제출 자료로 충분하다는 긍정적 의견을 받았다고 13일(현지시간) 발표했다.

회사 측에 따르면 CDD는 불응성 발작이 있는 희귀한 유전성 뇌전증이다. 매리너스는 타입 C(Type C) 회의를 통해 FDA에 데이터를 제공했으며 FDA는 이에 대해 서면으로 긍정적 예비 의견을 전달했다. 매리너스는 이를 바탕으로 올해 1분기 말까지 사전 NDA 미팅을 준비하고 있다.

매리너스 최고경영자인 스코트 브라운스타인(Scott Braunstein) 박사는 “우리는 NDA 제출을 위한 임상 3상의 유효성 및 안전성 데이터에 대한 FDA 평가에 만족한다”며 “올해 중반까지 FDA 심사를 위해 CDD 적응증을 대상으로 가낙솔론을 승인 제출할 예정”이라고 밝혔다.

그는 "CDD 환자를 위해 FDA 승인을 받은 치료제로 가낙솔론의 지속적인 발전을 기대한다"고 말했다.

매리너스는 지난해 9월 CDD 효능을 평가하기 위해 최초의 이중 맹검 위약 대조 임상 3상과 소아 환자를 대상으로 가낙솔론을 하루에 3회 투약해 평가한 임상 3상에서 도출된 긍정적 최상위 결과를 보고했었다. 임상 3상(Marigold)에서 가낙솔론 투여군은 28일간 주요 운동발작 빈도가 평균 32.2% 감소한 반면, 위약 투여군은 4.0% 감소, 1차 평가변수를 달성(p=0.002)한 것이다.

임상에서 가낙솔론의 뛰어난 내약성을 보였으며 안전성 프로파일은 이전 임상과 일치했다. 임상시험 중 나타난 가장 흔한 부작용은 졸음으로 보고됐다.

브라운스타인 박사는 “가낙솔론은 다른 개발 프로그램에서 지속적인 진전을 보고 있다”며 “매리너스는 난치성 뇌전증(RSE) 또는 불응성 중첩간질(RSE) 임상 3상 환자 모집을 계속하고 있다”고 설명했다.

그는 "코로나19로 새로운 임상 사이트에 등록 시간이 길어지지만, 임상 결과를 도출하는 최종 시기에 큰 영향을 끼치지 않을 것”이라고 덧붙였다.


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