美 FDA, 오차드社에 재생의학 첨단치료제 지정
美 FDA, 오차드社에 재생의학 첨단치료제 지정
  • 오지혜 기자
  • 승인 2021.01.15 13:10
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이염백질이영양증 치료 유전자 요법…유럽선 ’리브멜디‘로 승인

영국 유전자 치료제 전문회사 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)는 초기 이염백질이영양증(MLD) 치료를 위한 체외(體外) 조혈줄기세포((HSC) 유전자 요법인 ‘OTL-200’이 미국 FDA로부터 재생의학첨단치료제(RMAT)로 승인을 받았다고 현지시간 14일 발표했다.

FDA는 2020년 말 OTL-200에 대한 IND 신청을 승인했으며 OTL-200은 최근에 유럽의약청(EMA)로부터 ‘리브멜디’(Libmeldy)라는 제품으로 승인을 받았다.

오차드 최고경영자인 바비 가스퍼(Bobby Gaspar) 박사는 “OTL-200이 RMAT 지정을 받은 것은 MLD의 심각한 특성과 치명적인 신경 퇴행성 질환으로 고통받는 젊은 환자를 위한 치료법의 변환을 강조한다”면서 “우리의 오픈 라벨 임상 계획과 RMAT 지정은 FDA와 상호 협력을 강화시켜 미국에서 OTL-200에 대한 품목허가 신청(BLA)을 위한 최적의 경로를 결정할 수 있는 기회를 제공한다”고 밝혔다.

21세기 치료법에 따라 제정된 RMAT 지정 프로그램은 심각한 상태의 질병을 치료, 조절, 역행 또는 완치하는 재생 의학 치료제의 개발 및 심사를 촉진하기 위해 만들어졌다.

FDA는 이탈리아 산 라파엘 텔레톤 유전자치료제 연구소(San Raffaele-Telethon Institute for Gene)에서 실시한 임상 연구 및 동정적 사용(compassionate use) 프로그램의 일환으로 OTL-200을 투여받은 미국 환자 9명을 포함하여 치료받은 39명 환자 자료를 기반으로 RMAT 지정을 했다. 이 데이터에는 이 프로그램의 초기 치료 환자에 대한 최대 8년 후 추적 데이터가 포함되어있다.

오차드 최고 규제책임자인 앤 듀프라즈(Anne Dupraz) 박사는 “우리는 향후 몇 개월 동안 FDA와 지속적으로 협력하여 OTL-200 임상 개발 프로그램에서 수집한 포괄적 데이터에 대해 논의하고 이 혁신적인 유전자 요법의 승인을 위한 다음 단계에 합의하기를 기대한다”고 말했다.


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