알츠하이머병 치료제는 3대 ‘대박 의약품’ 중 하나다. 이 신기루를 쫓아 글로벌 제약사들이 매년 수십억 달러를 임상에 쏟아붓지만 효과적인 치료제 개발은 아직도 멀다.

대표적인 바이오젠(Biogen)의 알츠하이머 치료제 후보물질 ‘아두카누맙(aducanumab)'이 미국 FDA 승인을 받으면 얼마짜리 의약품이 될까?

글로벌 의약품시장조사 기관인 이벨류에이트파마(Evaluate Pharma)는 18일(현지시간) 올해 최고의 블록버스터 의약품 후보물질에 대한 전망을 하면서 아두카누맙이 2026년 매출이 49억 달러(약 5조4243억원)로 추산했다. 그러나 아두카누맙도 FDA 승인을 받아야 이 돈이 손 안에 들어온다.

대박을 찾는 미국 제약기업 바이오헤이븐 파마슈티컬(Biohaven Pharmaceutical)이 또 한번 아쉬운 결과를 보고했다.

바이오헤이븐은 알츠하이머병 경증 환자를 대상으로 ‘트로리루졸(troriluzole)'을 평가한 임상 2/3상 48주 차에서 인지력 손상을 나타내는 ADAS-Cog11과 임상치매평가척도(CDR-SB) 등이 위약에 비해 통계적 개선을 보여주지 못했다고 이날 발표했다. 또 트로리루졸은 2차 평가변수인 자기공명영상(MRI)에 따라 평가된 해마 용적크기도 위약에 비해 개선되지 못한 것으로 알려졌다.

다만 경증 알츠하이머병 부분군 분석에서 트로리루졸은 48주차 ADAS-cog와 MRI 해마용적 측정에서 위약에 비해 차이를 보였지만 유의한 수치는 아니었다. 트로리루졸로 48주간 치료한 경증 알츠하이머병 환자 48명은 해마용적이 1.1% 줄어 위약 치료군 1.6%보다 약간 우월했다.

바이오헤이븐은 추가 2차 탐색 결과와 바이오마커 및 부분군 분석을 포함한 전체 연구 결과는 향후 과학 회의에서 발표될 예정이라고 밝혔다.

회사에 따르면 트로리루졸은 인체에서 가장 풍부한 흥분성 신경 전달 물질인 글루타메이트(glutamate)를 조절하는 3세대 전구 약물로 희망이 컸던 후보물질이다. 바이오헤이븐은 그동안 범불안장애(GAD), 강박장애(OCD), 척수소뇌성 실조증(SCA), 알츠하이머병(AD) 등 여러 적응증에서 트로리루졸을 평가했다.

바이오 헤이븐의 최고경영자인 블라드 코릭(Vlad Coric)은 “알츠하이머는 치명적인 질병이며 우리는 필요한 많은 환자의 치료 결과를 개선하기 위해 과학을 계속 발전시켜야 한다”며 “우리의 목표는 트로리루졸이 경증~중등도 환자에게 도움이 될 수 있는 지 여부를 효율적으로 평가하는 것”이라고 말했다.

그는 “임상은 잘 진행됐지만, 안타깝게도 예비 분석에서 트로리루졸이 경증~중등도 AD 환자 증상 치료제로 효과적이지 않은 것이 분명하다”고 덧붙였다.

지난 1년 동안 트로리루졸에 대한 실망이 이어졌다. 지난해 2월에는 402명의 성인 환자들을 대상으로 8주간 진행된 임상에서 트로리루졸 단독요법은 8주 치료 후 헤밀턴 불안척도(HAM-A) 점수 변화에 대한 1차 평가변수에서 위약과 차이를 보이지 못했다. 또 6월에 회사는 강박 장애에 대한 2/3상 임상 결과를 발표했는데 위약에 비해 지속적인 개선이 있었지만, 12주차에 1차 평가변수를 충족하지 못했다. 그럼에도 불구하고 바이오헤이븐은 피험자 규모를 키우고 고용량으로 임상 3상을 계획하고 있다.

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