스웨덴 제약회사 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)는 ‘다프텔릿’(Doptelet 아바트롬보팍ㆍ사진)이 유럽 연합 집행위원회(EC)로부터 면역혈소판 감소증(ITP) 치료제로 적응증 추가 승인을 받았다고 현지시간 20일 발표했다.

EC는 다프텔릿을 유럽 연합 회원국에서 코르티코스테로이드(Corticosteroids)나 면역글로불린(immunoglobulins) 등에 불응하는 성인 원발성 만성 면역혈소판 감소증 치료제로 허가를 내줬다.

다프텔릿은 식사와 함께 복용하는 경구용 트롬보포이에틴 수용체 촉진제(TPO-RA)의 일종으로 거핵세포(megakaryocytes)의 발달과 성숙을 자극하여 혈소판 수를 증가시키는 트롬보포이에틴(TPO)의 생물학적 효과를 모방하는 기전을 가지고 있다. 이 약은 지난 2019년 침습성 시술을 진행할 예정인 성인 만성 간 질환 환자들에게서 중증 혈소판 감소증을 치료하는 약물로 미국 FDA와 유럽의약청(EMA) 허가를 취득했었다.

면역혈소판감소증은 혈소판 수치가 낮아 멍이 생기고 출혈 위험이 증가하는 자가 면역 질환이다. 100만명 당 최대 100명의 환자가 있는 것으로 알려졌으며 증상이 12개월 이상 지속되면 만성으로 판정된다. 현재 치료법은 없으며 이러한 환자는 대개 다양한 치료 후에 재발이 많아 여전히 심각한 출혈 위험을 줄이기 위한 치료가 필요하다.

소비의 최고의료책임자 겸 연구개발 책임자인 라비 라오(Ravi Rao)는 “ITP 적응증에 대한 다프텔릿의 유럽 승인은 ITP 환자들에 대한 획기적인 일”이라면서 “혈소판 감소증에 큰 의학적 필요성이 있으며 다프텔릿은 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있는 좋은 기회”라고 말했다.