로슈의 자회사 제넨텍(Genentech)은 ‘에스브리에트’(Esbriet 피르페니돈ㆍ사진)가 미국 FDA로부터 미분류(Unclassifiable) 간질성 폐질환(UILD) 치료제로 적응증 추가신청을 승인하고 우선 심사에 들어갔다고 현지시간 21일 발표했다.

FDA는 2021년 5월까지 승인 결정을 내릴 예정이다.

로슈 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품 개발 책임자인 레비 게라웨이(Levi Garraway) 박사는 “미국 승인 이후 에스브리에트는 특발성 폐 섬유증 표준 치료제가 되었다”면서 “그러나 미분류 간질성 폐질환을 포함하여 섬유성 폐 질환에 상당한 미충족 요구가 남아 있다”고 말했다. 그는 이어 ”우리는 희귀한 질병인 UILD 환자에게 에스브리에트를 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하고 있다“고 덧붙였다.

간질성 폐 질환(ILD)은 200가지 이상의 다양한 폐 질환을 포함하며 기침 및 숨가쁨 등의 특징을 가지고 있다. 그러나 각 ILD에는 다른 원인, 치료 방법이 있고 ILD 환자 10명 중 1명은 철저한 조사 후에도 확실한 진단을 받을 수 없는데 이런 경우에는 간질성 폐 질환(UILD)으로 분류한다.

적응증 추가신청은 UILD 환자만을 대상으로 특별히 설계되고 수행된 최초의 24주 무작위 임상 2상 결과를 기반으로 한다. 임상 결과는 2019 유럽 호흡기학회(European Respiratory Society) 연례 회의에서 최신 초록으로 발표됐으며 란셋호흡기 의학저널(The Lancet Respiratory Medicine)에도 게재됐다.

70개 의료기관에서 실시한 글로벌 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 임상 2상은 진행성 섬유화 UILD 환자(18~85세 이상), 45% 이상의 노력성 폐활량(FVC) 또는 30% 이상 예상되는 일산화탄소 확산 능력(DLco), 12개월 동안 고해상도 CT(high-resolution CT) 기준 10% 이상 섬유화 환자를 대상으로 에스브리에트를 평가했다.

1차 평가변수는 매일 가정 폐활량 측정기로 24주간 측정한 기준선에서 FVC의 평균 변화였다. 24주 동안 가정 폐활량계로 측정한 FVC의 예상 중앙값 변화는 에스브리에트 투약군은 -87.7 mL였고 위약 투약군은 -157.1mL였다. 

이 약은 작년에 FDA로부터 희귀의약품 및 혁신치료제 지정을 받았다.