이탈리아 바이오 제약ㆍ진단 회사 메나리니 그룹(Menarini Group)은 유럽연합집행위원회(EC)로부터 모구 형질세포양 수지세포 종양(BPDCN) 치료제 ‘엘존리스’(Elzonris 타그락소푸스프ㆍ사진)가 판매 승인받았다고 21일(현지시간) 발표했다.

BPDCN은 희귀하고 공격적인 악성 혈액암의 일종이다.

EC는 지난해 11월 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적 의견과 BPDCN 환자를 대상으로 가장 큰 규모의 임상 결과에 따라 성인 환자 1차 치료제로 승인을 결정했다. 엘존리스는 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았으며 현재 BPDCN 환자를 위해 승인된 최초의 CD123 표적 치료제다. 이 약은 만성 골수단핵구 백혈병(CMML), 골수 섬유증(MF), 급성 골수성 백혈병(AML) 등 다른 적응증에 대한 추가 임상에서 평가되고 있다.

메나리니 그룹 CEO인 엘친 바커 에군(Elcin Barker Ergun)은 “엘존리스 승인으로 유럽에서 BPDCN 환자들이 처음으로 공격적 악성 종양에 대한 맞춤형 치료의 혜택을 받을 가능성을 갖게 될 것”이라며 “이번 승인은 환자에게 표적 치료법을 제공하기 때문에 BPDCN에 대한 치료 방식에 상당한 변화를 가져올 수 있다”고 말했다.

그는 “우리는 가능한 가장 빠르게 유럽에서 엘존리스를 사용할 수 있도록 노력하고 있다”고 덧붙였다.

회사에 따르면 엘존리스는 CD123 표적 치료제로 2018년 FDA 승인을 받았으며 현재 2세 이상 소아 환자의 BPDCN 치료제로 사용할 수 있다. 이 약은 지난해 매너라나 그룹이 인수한 스템라인 테라퓨틱스(Stemline Therapeutics)가 2019년부터 미국에서 판매하고 있다. 유럽에선 엔존리스가 단독요법으로 BPDCN 성인 환자의 1차 치료제로 승인됐다. 이 약은 항암제 사용 경험이 있는 의사의 감독하에 투여해야 한다.

BPDCN은 공격적이고 희귀한 골수 및 혈액암으로 림프절과 피부를 포함해 여러 장기에 영향을 끼칠 수 있다. 종종 백혈병으로 나타나거나 급성 백혈병으로 진행되기도 하며 대개 60세 이상의 남성에서 발생한다. BPDCN의 진단은 CD123, CD4, CD56 및 기타 바이오마커의 면역표현형(immunophenotypic)을 기반으로 진단한다. 세계보건기구(WHO)는 2008년 이 질병을 BPDCN이라고 명명했다.