캐나다 제약사 오리니아 파마슈티컬스(Aurinia Pharmaceuticals)는 ‘룹키니스’(Lupkynis 보클로스포린ㆍ사진)가 미국 FDA로부터 루푸스 신염(LN) 치료제로 승인을 받았다고 현시시간 22일 발표했다.

룹키니스는 루푸스 신염에 대한 FDA의 첫 번째 승인된 경구용 치료제다.

LN은 돌이킬 수 없는 신장 손상을 유발하고 신장 기능 상실, 심장 질환 및 사망의 위험을 크게 증가시킨다. 자가면역질환 전신홍반성 루푸스(SLE)의 가장 심각하고 흔한 합병증 중 하나로 이 약은 현재 미국 환자들이 이용할 수 있다. 룹키니스는 신체 면역 체계의 필수 부분인 T 세포를 활성화하는 신호 단백질인 칼시뉴린 효소에 결합하는 면역 억제제다. 룹키니스는 칼시뉴린과 결합하여 T 세포가 자가 면역 반응을 유발하는 것을 차단하여 신장의 염증을 줄이는 기전을 가지고 있다.

임상에서 룹키니스는 표준 치료제(SoC)와 병용요법으로 2배 이상의 신장 반응을 달성했고 SoC단독요법에 비해 소변 단백뇨-크레아티닌 비율(UPCR)이 2배 이상 빠르게 감소했다. UPCR은 신장의 단백질 수치를 모니터하는 표준 측정법이다.

오리니아 대표 겸 최고경영자인 피터 그린리프(Peter Greenleaf)는 “룹키니스의 승인은 환자, 간병인, 가족, 의료 전문가 등 루푸스 신염 커뮤니티에 전환점이 되었다”면서 “혁신적인 새로운 치료제를 개발하는 데 협력한 모든 분에 감사드리며 이 파괴적인 질병에 영향을 받은 사람들에게 이 약을 제공하게 되어 기쁘다”고 말했다. 그는 이어 “승인된 라벨에는 룹키니스의 효과와 안전성은 물론, 오리니아의 독점적이고 특허받은 eGFR 약력학적 투약 프로토콜도 지원한다”며 “룹키니스의 신속한 상업화를 위한 팀과 인프라 구축을 위해 노력했다”고 덧붙였다.

오하이오 주립대학 웩슬리 의료센터 교수이자 신장학 책임자인 브래드 H. 로빈(Brad H. Rovin) 박사는 “루푸스 신염 환자들을 수년간 치료하는 것은 어려운 일로 우리는 제한된 치료 옵션을 가지고 있다”면서 “이 치료제들은 약간의 약효가 있지만 독성이 매우 강하다”고 말했다. 그는 이어 “룹키니스의 FDA 승인을 통해 우리는 적은 스테로이드제를 사용하며 신속한 치료법으로 환자들을 안전하고 효과적으로 치료할 수 있게 되었다”고 높이 평가했다.

치료를 처방하는 룹키니스를 환자와 의료 제공자(HCP)를 지원하기 위해 ‘오리니아 얼라이언스’(Aurinia Alliance)를 개발하여 출시했다. 오리니아 얼라이언스는 환자마다 전담 간호사가 개인 맞춤형 교육 자료와 보험 및 투약 비용을 지원하는 환자 지원 프로그램이다.

미국 루푸스재단 이사장 겸 대표인 스테판 W. 깁슨(Stevan W. Gibson)은 “루푸스 신염 환자들은 돌이킬 수 없는 신장 손상과 신장 이식을 피할 수 있도록 돕기 위해 승인된 치료법이 절실히 필요했다”면서 “환자 맞춤형 요법의 룹키니스 승인은 루푸스 신염 치료에 상당한 진전이 있음을 의미하며 루푸스 커뮤니티에 대한 희소식”이라고 강조했다.

룹키니스는 FDA 우선 심사를 통해 승인을 받았으며 2016년 패스트트랙 지정을 받았다.