미국 바이오크리스트 파마슈티컬스(BioCryst Pharmaceuticals)는 ‘올라데요’(Orladeyo 베로트랄스타트 150mgㆍ사진)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 12세 이상 소아 및 성인 환자의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방제로 승인을 받았다고 현지시간 22일 발표했다.

올라데요는 일본에서 승인된 최초이자 유일한 HAE 예방 약물로 하루에 한 캡슐 복용으로 혈장 칼리크레인 활동을 감소시키는 기전을 가지고 있다. 이 약은 바이오크리스트 파트너사인 토리 파마슈티컬(Torii Pharmaceutical)이 일본에서 상용화 할 예정이다. 토리는 일본 국민건강보험(NHI)과 바이오크리스트의 가격 협상을 마친 후 출시할 예정이다.

마쓰다 고이치(Goichi Matsuda) 토리 대표는 ”지금까지 일본의 HAE 환자는 승인된 HAE 발작 공격 예방약이 없었기 때문에 올라데요 승인은 HAE 치료에 상당한 진전을 이룰 것“이라면서 “우리는 일본 HAE 환자들에게 첫 번째 경구용 치료 옵션을 제공할 기회를 갖게 되어 기쁘게 생각하며 상용화에 적극적 준비를 하고 있다”고 말했다.

올라데요는 일본에서 희귀 의약품 및 ‘사키가케’(SAKIGAKE 신속 심사) 지정을 받았다. 올라데요 승인은 임상 3상(APeX-J 및 APeX-2) 결과를 기반으로 한다. APeX-J 일본 임상은 위약에 비해 올라데요 150mg이 HAE 공격 감소 1차 평가변수를 충족했으며 안전하고 우수한 내약성을 입증했다. APeX-2 임상에서도 올라데요는 24주 차에 증상 발작 건수가 크게 감소했을 뿐 아니라 이 같은 효과가 48주까지 지속적으로 유지된 것으로 나타나 1차 평가변수를 충족했다.

바이오크리스트 대표 겸 최고경영책임자인 존 스톤하우스(Jon Stonehouse)는 "일본에서 올라데요를 승인한 것은 전 세계 HAE 환자에게 매일 한 번 경구 치료를 제공하려는 우리의 목표를 향한 중요한 진전“이라면서 ”APeX-J 임상에 참여한 HAE 환자, 임상 연구관과 의사에게 절실히 필요한 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 파트너십을 맺은 일본 토리와 오펀패시픽(OrphanPacific)社에 감사드린다“고 말했다.

미국 FDA는 2020년 12월 올라데요를 승인했고 유럽의약청(EMA)은 이 약에 대한 판매 승인 신청서(MAA)를 심사 중이며 올해 2분기에 유럽에서 승인 결정을 내릴 것으로 예상된다.

바이오크리스트는 토리와 계약에 명시된 한도를 초과하는 가격을 일본 국민건강보험 승인을 받으면 토리로부터 1500만 달러의 추가 마일스톤을 받을 수 있다. 또 일본 순 매출액의 20%~40%까지 단계별 로열티도 받는다.