미국 바이오제약회사 알베리오 파마(Albireo Pharma)는 ‘오데비시바트’(Odevixibat)가 미국 FDA로부터 진행성 가족성 간내담즙 정체증(PFIC) 치료제로 신약 신청(NDA)을 수락하고 우선 심사에 들어갔다고 현지시간 25일 발표했다.

오데비시바트는 PFIC, 담도 폐쇄증 및 알라질증후군(Alagille Syndrome)을 포함한 희귀 소아 담즙정체성 간질환(Cholestatic Liver Diseases) 치료를 위해 개발되고 있는 1일 1회 복용, 비전신성 회장담즙산수송체 억제제(IBATi)다. 오데비시바트가 승인되면 미국에서 최초로 PFIC 치료제가 된다.

FDA는 2021년 하반기에 출시하겠다는 알베리오의 계획을 감안해 전문의약품허가 신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일을 2021년 7월 20일로 정했다. 오데비시바트는 이전에 FDA로부터 패스트트랙과 희귀 소아 질병 의약품(RPD) 지정을 받았다.

알베리오 최고경영책임자인 론 쿠퍼(Ron Cooper)는 “기록적인 시간 내에 규제 제출이 완료되고 현재 FDA와 EMA의 심사가 승인됨에 따라 오데비시바트는 PFIC 환자를 위한 최초의 승인된 치료제가 될 가능성이 있다”면서 “또 승인된 치료법이 없는 PFIC에서 상업적 기회를 얻고 알라질증후군과 담도 폐쇄증 등 적응증 추가를 위한 기반을 마련할 것”이라고 밝혔다.

PFIC는 생명을 위협하는 간 질환을 유발하는 희귀하고 치명적인 장애로 대부분 생후 10년 이내에 간 경변과 간 부전으로 이어진다. 현재 PFIC에 대해 승인된 약물 요법은 없으며 수술 치료가 유일한 옵션이다. 오데비시바트가 승인되면 PFIC 어린이 환자에게 매일 1회 경구용 약물로 제공된다.

오데비시바트 승인 제출은 2가지 임상 3상(PEDFIC 1 및 PEDFIC 2) 결과를 기초로 한다.

PEDFIC 1 임상은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조로 가려움증과 혈청 담즙산을 감소시키는 데 있어 오데비시바트의 효능과 내약성을 평가한 PFIC 적응증의 최초이자 최대 규모의 글로벌 3상이다. 오데비시바트는 임상에서 가려움증(p=0.004) 및 혈청 담즙산(p=0.003) 1차 평가변수를 모두 충족했으며 설사와 잦은 배변 발생률(오데비시바트 투여군 9.5% 대 위약 투여군 5%)이 매우 낮으면서도 우수한 내약성을 보였다.

PEDFIC 2 임상은 장기 오픈 라벨 3상 확장 연구로 알려져 있다.

이 회사는 유럽에서도 PFIC 치료제로 승인을 받기 위해 EMA에 판매승인신청서(MAA)를 제출했다. 오데비시바트는 EMA에 의해 가속 심사를 받는 IBATi로 희귀 의약품 지정과 함께 우선심사대상(PRIME) 약물로 지정 받았다. EMA의 소아과위원회는 PFIC 및 담도 폐쇄증에 대한 심사 계획을 동의했다. 이 약은 PFIC 외에도 알라질 즐후군, 담도 폐쇄증 및 원발담즙성 담관염 치료제로 희귀 의약품 지정을 받았다.

알베리오는 오데비시바트는 PFIC 적응증에 대한 미국과 EU 규제 제출이 완료됨에 따라 규제 승인, 희귀 소아병 우선심사 바우처 발행과 함께 2021년 하반기에 출시될 것으로 예상하고 있다. 오데비시바트는 현재 담도 동맥경화 환자의 임상 3상(BOLD)에서 담도 폐쇄증과 또 다른 임상 3상(ARSTECT)에서 알라질증후군에 대해 평가하고 있으며 PEDFIC 2 임상 3상에서는 PFIC 환자에 대해 오픈 라벨로 연구 중이다.