아이거 바이오파마슈티컬스(Eiger BioPharmaceuticals)는 조로증 치료제 ‘조킨비’(Zokinvy 로나파닙ㆍ사진)를 미국에서 출시한다고 현지시간 25일 발표했다.

조킨비는 지난해 11월 허치슨-길포드 조로 증후군(HGPS 또는 프로게리아) 및 일부 결함을 동반한 조로증 돌연변이(Progeroid Laminopathies) 환자의 사망 위험을 줄이는 목적으로 미국 FDA 승인을 받은 의약품이다.

아이거 최고 사업 책임자(CCO)인 엘든 메이어(Eldon Mayer)는 “아이거는 조로증 환자의 사망 위험을 감소시키는 것으로 입증된 유일한 약물에 대한 지속적인 접근을 위해 조킨비의 승인을 요청했다”라면서 “환자에 대한 우리의 약속을 이행하기 위해 우리는 '아이거 원케어'(Eiger OneCare) 프로그램을 만들어 전문 진료 관리자, 환급 전문가의 환자 맞춤형 지원 등 조킨비를 필요로하는 환자를 지원하도록 서비스를 제공한다”고 밝혔다.

조로증은 유전자 LMNA 또는 Zmpste24의 돌연변이에 의해 발생한다. LMNA 유전자는 세포의 핵을 지탱하는 구조적 발판인 라민A 단백질을 생산한다. 라민A 단백질에 결함이 생기면 세포의 핵이 불안정하게 되고 세포의 불안정성이 노화과정으로 연결되는 것으로 알려졌다.

조킨비 요법이 없다면 조로증 어린이 환자들은 동맥경화증과 같이 수백만 명에게 영향을 미치는 심장 질환으로 평균 14.5세에 사망한다. 질병 징후로는 심각한 성장 장애, 경피증, 지질 영양 이상증(lipodystrophy), 탈모증, 관절 구축, 골이형성증, 심혈관계를 약화시키는 죽상경화증, 뇌졸중 등이 있다.

전 세계적으로 조로증 아동 환자는 400명이며 조로증변이 소아 환자는 200명으로 추산된다. 이 환자들 중 약 어린이, 청소년 환자 180명이 조로증 연구재단에 의해 확인 되었으며 미국에 약 20명, 유럽에는 23명이 있는 것으로 알려져 있다.

이아거는 MSD로부터 조킨비에 대한 전 세계 독점권을 부여받았다. MSD는 조로증 치료를 위한 조킨비 개발에 대한 마일스톤을 받지 않으며 조킨비 특정 물량에 대해서도 아이거로부터 로열티 지불 의무를 면제해줬다.  

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