미국 FDA(식품의약국)가 유전성 고(高) 콜레스테롤 저하제 ‘에브케자(Evkeeza)’를 승인했다.

리제레논이 개발한 이 제품은 ‘ANGPTL3’이라는 단백질을 차단하는 최초의 약물로 신체가 LDL(나쁜 콜레스테롤)을 분해하는데 도움을 준다.

성인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자 혹은 죽상경화성 심혈관계 질환자들에게 유효하다. HoFH 환자는 LDL 상승을 유발하는 두 개의 유전자 사본을 가지고 있다. 미국에서 약 1300명이 앓고 있으며 콜레스테롤 수치 조절이 매우 어렵다.

‘ELIPSE-HoFH’라는 임상시험에서 평균 LDL 수치가 데시리터당 255mg인 65명의 환자가 참여했다. 이는 건강한 수치로 간주되는 것의 두 배 이상이다.

기존 치료제인 ‘프랄루엔트(Praluent)’등 다른 요법과 함께 월 1회 에브케자 주입 6개월 후, 환자의 LDL 수치가 평균 47% 감소했다. 위약 환자는 평균 LDL이 2% 증가했다.

또 다른 약물 치료에도 불구하고 LDL이 조절되지 않은 유전 및 비(非)유전 질환을 가진 사람들을 대상으로 한 2상 시험에서 환자들은 위약 대비 LDL가 최대 56%까지 낮아졌다.

약가는 고가이다. 리제레논은 평균 1년 약값으로 45만 달러 책정했다. 우리나라 돈으로 환산라면 약 5억 원에 이르는 거액이다.

에브케자는 리제레논이 개발한 두 번째 콜레스테롤 저하 생물학적 약물이다.

첫 번째인 ‘프랄루엔트(Praluent)’는 지난 2015년 7월, 최초의 PCSK9 저해제로 FDA 승인을 받았으나 암젠과 특허 분쟁에 휘말리는 등 순탄치 않았다. 이 약 역시 높은 가격 때문에 접근을 어렵게 만들었다. 법적 싸움은 여전히 ​​진행 중이며 최근 소송과 관련된 주요 법원 결정에서 이기기도 했다.