노바티스 CAR-T 항암제 '킴리아주' 국내 첫 허가
노바티스 CAR-T 항암제 '킴리아주' 국내 첫 허가
  • 오지혜 기자
  • 승인 2021.03.05 10:27
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식약처 1호 첨단바이오의약품 승인…재발성ㆍ불응성 혈액암 적응증

식품의약품안전처(처장 김강립)는 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’를 '첨단재생바이오법' 에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다고 5일 밝혔다.

‘키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor) T세포’는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다. 킴리아주는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제다.

이 약은 다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성ㆍ불응성 혈액암 환자(▲25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병 ▲미만성 거대 B세포 림프종)에게 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로 미국에서는 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 각각 지정된 후 허가받았다.

식약처는 첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성ㆍ효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사ㆍ평가했으며 혈액암 분야 의료현장 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 해당 제품의 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다고 밝혔다.

특히 이 약은 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기추적해야 하며 최초 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다. 

식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성ㆍ불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것이라 기대한다”며 “앞으로도 국민이 안심할 수 있도록 첨단바이오의약품의 세포 채취부터 사용 후 단계까지 안전하게 관리해 나가겠다“고 밝혔다.

킴리아 작용기전ㆍCAR-T 의 제조 및 투여과정=킴리아는 키메라 항원 수용체(CAR)를 코딩하는 외래도입유전자(transgene)를 환자 본인의 T세포에 도입하여 CD19 발현 세포를 구분해 제거하도록 유전적으로 변형된 자가 면역세포 항암제다.

CAR-T 세포는 T세포 수용체와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T 세포에 유전자를 도입한 후 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지하여 공격하도록 하는 기능을 부여한 세포를 말한다. CAR-T 의 제조 및 투여과정은 1단계로 single chain Fv(scFv) 전이 유전자 포함된 벡터 제조한 뒤 T 세포에 벡터 도입하는 2단계를 거친 뒤 3단계인 키메릭 항원 수용체 유전자가 도입된 T 세포 증식 및 투여하는 과정을 거친다.

CAR-T 의 제조 및 투여과정
                                                            CAR-T 의 제조 및 투여과정

 


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