코로나19 팬데믹의 물결이 여전한 1분기가 지나갔다. 세계보건식품의료를 이끌어 나가는 FDA도 1분기에 코로나19 백신 승인 등으로 바쁜 나날을 보냈다. 이 기구가 2분기에 승인을 내릴 약물은 어떤 것이 있을까. 

미국의학전문지 바이오파마다이브는 재닛 우드콕이 국장 권한대행을 하고 있는데다 전임 위원들 역시 미정이지만 FDA는 기존 임무를 수행해 나가고 있다면서 2분기 승인 가능성이 있는 5가지 약물을 간추렸다.

시장의 관심을 가장 많이 모으고 있는 제품은 바이젠의 실험용 알츠하이머 약물이다. 이 제품에 대한 승인 여부는 FDA가 지금까지 직면한 가장 중요한 결정 중 하나다. 승인 또는 거부는 향후 수년간 알츠하이머 연구나 생명공학 부문에 큰 파급 효과를 가져다 줄 것이기 때문이다.

다음은 FDA가 승인 결정을 내릴 것으로 예상되는 5가지 약물을 날짜순으로 나열한 것이다.

첫 번째가 아카디아제약(Acadia Pharmaceuticals)의 치매 관련 정신병 치료제 ‘피마반세린’(Pimavanserin)이다. 이 회사의 유일한 제품인 이 약물은 2016년 파킨슨병에 수반되는 망상치료제(제품명 '누플라지드')로 FDA 승인을 받았다. 지난해 순매출은 30% 증가했다. 아카디아는 치매 관련 정신병으로까지 적응증을 확대해 지난해 FDA에 승인을 요청했으며 심사 결정일은 4월 3일이다. 그러나 전망은 불투명하다. FDA는 몇 주 전 이 회사의 응용 프로그램에서 ‘결함’을 발견했다고 밝혔기 때문이다.

아카디아 CEO인 스티브 데이비스는 투자자들과의 통화에서 “우리는 FDA로부터 그러한 연락을 받고 너무 늦게 받은 것에 매우 놀랐고 실망했다”고 말했다. 아직 공식적인 거부는 아니지만, FDA의 피드백은 4월 승인 가능성을 낮추는 것으로 보인다. 일부 전문가들도 치매 관련 정신병 약물의 출시는 빨라야 2024년으로 예상하고 있다.

두 번째가 아스트라제네카(AZ)와 영국 옥스퍼드대의 코로나19 백신이다. 화이자 등 미국에서 사용할 수 있는 3가지 백신은 별다른 문제없이 FDA 승인을 받았다. 그러나 AZ의 경우 능선을 넘기가 쉽지 않을 것으로 보인다. 일련의 의사 소통 실수와 안전문제는 이 회사의 신용과 백신에 대한 대중의 인식을 손상시켰다.

혼란스러운 데이터에다 노인에게 효과가 있는지 여부가 불분명하고 두 달 간의 실험 중단, 드물고 비정상적인 혈전 발생, 상당수 국가에서의 예방접종 중단 등의 문제는 걸림돌이다. 다음 달에 열릴 자문위원회 회의는 이러한 우여곡절을 반영할 것으로 보인다.

세 번째가 사노피의 ‘아발글루코시다제 알파’(avalglucosidase alfa)다. 이 제품은 FDA에 폼페병(Pompe disease) 치료를 위한 장기 효소 대체요법제로 승인 신청했다. 폼페병 환자는 글리코겐이라는 복합당을 분해하는 핵심 효소를 신체에서 생성하지 못하도록 하는 유전적 돌연변이를 가지고 있다. 글리코겐이 축적되면 점진적인 조직 손상 및 기타 건강 문제가 발생한다.

수년 동안 폼페의 주된 치료법은 ‘루미자임’(Lumizyme)이라는 효소 대체요법이었다. 사노피의 새 치료법은 더 많은 아발글루코시다제 알파 효소를 세포에 전달해 효능을 향상시키는 것이다. 그러나 회사는 아직 그 가설을 증명하지 못했다. 3상 연구에서 이 약물은 실험의 주요 목표인 호흡기능 개선에서 기존 제품보다 앞서지 못했다. 사노피는 “두 약품이 작용하는 방식의 차이에 대한 임상적 관련성은 아직 확립되지 않았다”고 밝혔다. 승인 결정은 5월 18일이다.

네 번째가 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 ‘아두카누맙’(aducanumab)으로 모두에서 언급했듯이 가장 ‘핫(hot)’ 하다. 광범위한 연구에도 불구하고 알츠하이머병은 약물 개발에서 가장 어려운 분야 중 하나다. 유망한 치료법은 몇 번이고 실패했다. 만약 승인되면 알츠하이머병의 진행을 늦추는 최초의 시판 약물이 될 것이다. 월스트리트 분석가들은 연간 매출이 수십억 달러에 이를 것으로 예상하고 있다.

그러나 승인은 확실하지 않다. FDA의 자체 통계학자와 외부고문 그룹은 아두카누맙 데이터와 바이오젠이 분석한 방식을 비판했다. 지난해 11월 자문회의에서 대부분 승인을 반대했다. 그러나 FDA는 최근 아두카누맙에 대한 검토를 연장하기로 결정했으며 이는 승인을 뒷받침 할 수 있는 더 많은 데이터를 검토하고 있다는 신호로 받아 들여지고 있다. 월가 분석사들은 승인 가능성을 최저 50%, 최대 70%까지 보고 있다.

다섯 번째가 화이자의 ‘20가 폐렴구균 백신’이다. 이미 승인된 화이자와 머크(MSD) 폐렴구균 백신은 감염성 박테리아의 주요 신종 균주로부터 인체를 보호하지 못한다. 화이자는 질병을 유발하는 박테리아의 20가지 변종에 대한 면역력을 자극하는 실험용 백신으로 선두를 달리고 있다. 이 신제품은 현재 표준인 ‘프리베나13’(Prevnar 13)과 동일한 13가지 혈청형과 항생제 내성 또는 수막염과 관련된 7가지 이상의 혈청형으로부터 보호한다. 지난해 매출이 거의 60억 달러에 달했다. 2026년에 특허가 만료된다.

6월 말까지 FDA는 18세 이상의 사람들에게 사용하기 위해 화이자의 20가 백신 주사를 승인할지 여부를 결정할 예정이다. 화이자는 영유아를 대상으로 한 새 백신에 대한 긍정적 2상 데이터를 이미 발표했다. MSD도 18세 이상 성인을 대상으로 한 15가 폐렴구균 백신 ‘V114’를 승인신청해 놨으며 7월 18일로 승인 결정이 예정돼 있다.

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