26일(현지시간) FDA는 유니큐어(uniQure)가 개발 중인 B형 혈우병 유전자 요법의 임상보류(clinical hold)를 해제했다.

네덜란드의 주목받는 유전자치료제 개발사인 이 회사는 ‘AMT-061’(etranacogene dezaparvovec)라는 치료제를 개발 중이다.

지난해 12월 HOPE-B 임상시험에서 AMT-061로 치료 받은 환자 1명이 간세포암 예비 진단을 받았다. 이 사건으로 FDA는 중증 부작용에 대한 안전성 보고서를 제출받은 뒤 임상시험을 보류시킨 바 있다.

유니큐어는 AMT-061과 간암 사례 간의 잠재적인 연관성을 조사했으며 지난달 말 “분석결과, 종양 샘플에 포함된 세포의 0.027%에서만 AAV 벡터 통합이 발견돼 AMT-061과 간암 사례 사이의 잠재적인 연관성은 없었다”고 밝혔다. 이 결과를 바탕으로 FDA가 임상보류 해제 결정을 내린 것이다. 유니큐어는 6월 말 안으로 HOPE-B 시험 데이터를 발표할 예정이다.

유니큐어는 지난해에 혈액제제 전문회사 CSL 베링(CSL Behring)과 글로벌 파트너십을 체결했으며 현재 연방거래위원회(FTC)의 승인을 기다리고 있다. FTC는 양사에게 거래에 대한 추가 정보를 요청했다. FTC는 시판 시, AMT-061와 CSL의 혈우병B 치료제 간의 충돌에 대해 검토하고 있는 것으로 알려져 있다.

전 세계 의약시장은 혈우병 유전자 치료제에 대해 주목하고 있는데 FDA는 지난달 초 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)의 혈우병A 유전자 치료제인 ‘발록스’(Valrox, valoctocogene roxaparvovec)를 우선검토대상으로 지정한 바 있다. 이 회사는 이미 AAV5에 항체가 없는 혈우병A 환자를 대상으로 다양한 연구를 시행하고 있다.

26일 유니큐어 주가는 오전 거래에서 한때 11%까지 상승했다가 8.27% 오른 34.95 달러에 장을 마감했다.