한국노바티스(대표 조쉬 베누고팔)는 13일 유방암 치료제 ‘피크레이(알펠리십)가 식품의약품안전처로부터 PIK3CA 유전자 변이 양성, 호르몬수용체 양성(HR+), 사람상피세포성장인자수용체2 음성(HER2-)인 폐경 후 진행성ㆍ전이성 유방암 환자의 치료에 내분비요법 후 질환이 진행된 경우 풀베스트란트와 병용요법으로 허가 받았다고 14일 밝혔다.

PIK3CA 유전자 변이는 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자의 약 40%가 보유한  가장 흔하게 확인 되는 유전자 변이다. 이 유전자 변이를 동반한 유방암 환자는 질병 예후가 불량하다.  PI3K 신호전달경로의 과도한 활성은 유방암 표준치료의 중심축을 이루는 내분비 요법에  대한 후천적인 내성을 일으키고 종양의 성장을 촉진한다. 이에 이 유전자 변이 여부는 유방암 치료 전략을 세우는 데 중요하게 고려해야 할 요소 중 하나다.

피크레이는 PI3K(Phosphatidylinositol-3-Kinase)α 특이적 억제제로 PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제하여 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단한다. 이번 국내 허가에 따라 국내 유방암 환자들이 내분비 요법에 대한 내성을 극복하고 효과적인 치료를 이어가는 데 기여할 것으로 기대된다.

식품의약품안전처의 이번 승인은 피크레이의 유의미한 무진행생존기간(PFS) 연장 등 임상적 혜택을 확인한 임상 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

임상 3상(SOLAR-1)에서 PIK3CA 유전자 변이 양성 폐경 후 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자에서 피크레이와 풀베스트란트 병용요법군의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 11.0개월로 대조군인 풀베스트란트 단독요법군의 5.7개월 대비 무진행 생존기간을 약 2배 연장시킨 것을 입증했다.(p<0.001) 또 전체 종양의 크기가 최소 30% 감소한 환자의 비율을 나타내는 전체 반응률(ORR)에서도 피크레이 병용요법군(35.7%)이 대조군(16.2%) 대비 2배 이상 높게 나타났다.(p=0.0002)

신수희 한국노바티스 항암제 사업부 대표는 “피크레이는 그동안 마땅한 치료제가 없던 PIK3CA 유전자 양성 HR+/HER2- 진행성 및 전이성 유방암 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 것으로 기대된다”며 “이 유전자 변이는 HR+/HER- 진행성 유방암 환자에서 가장 빈번하게 변이가 일어나는 유전자인 만큼 적극적인 진단 검사를 통해 이 변이를 확인하면 적기에 치료 효과를 기대할 수 있다”고 말했다.

한편 피크레이의 치료에 적합한 환자를 선별하는 PIK3CA 동반 진단 검사기기인 '퀴아젠'(QIAGEN)의 테라스크린 PIK3CA RGQ PCR 키트(therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit)도 지난 12일 식품의약품안전처로부터 체외진단용 의료기기 허가를 받았다. 이 키트를 사용한 검사를 통해 PIK3CA 양성 진단을 받으면 피크레이로 치료 받을 수 있다.