제일약품의 신약개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스가 개발 중인 표적항암제가 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.

온코닉테라퓨틱스(대표 김정훈)는 췌장암 신약후보물질 'JPI-547'이 식약처로부터 'BRCA(breast cancer susceptibility gene)변이 또는 상동재조합결핍(HRD) 양성이며 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암'에 대한 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다고 2일 밝혔다.

이번 JPI-547의 개발단계 희귀의약품 지정은 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암치료제 희귀의약품으로 지정받은 이후 두 번째다.

JPI-547은 파프(PARP, Poly ADP-ribose polymerase)와 '탄키라제'를 동시에 억제하는 이중저해 표적항암제다.  PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로 암세포 DNA까지 복구하기 때문에 PARP를 억제해야 암세포 사멸을 유도할 수 있다. 탄키라제는 암세포 생성에 필수적인 효소다. JPI-547은 이 PARP와 탄키라제를 동시에 억제해 암세포를 사멸시키는 이중저해 작용기전이 특징이다.

JPI-547의 임상 1상 결과는 오는 4일부터 온라인으로 열리는 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 공개된다. JPI-547의 항암효과와 안전성 데이터를 포함한 전체 임상결과가 공개되는 것은 이번이 처음이다.

김정훈 온코닉 대표는 "JPI-547이 미국 FDA에 이어 식약처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정됨으로써 치료방법이 제한적이었던 췌장암 분야에서 가능성을 인정받게 됐다"며 "췌장암으로 고통받는 환자들에게 도움이 될 수 있도록 후속 연구와 임상에 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.

온코닉은 임상 1상 결과를 기반으로 미국과 한국에서 난소암 및 췌장암을 적응증으로 후속 임상에 돌입한다는 계획이다.