올 상반기는 생명공학 분야에서 역사적이었다. FDA는 20년 만에 새로운 알츠하이머 치료제를 승인했다. 또 여러가지 코로나19 백신과 항체약물이 전염병을 통제하는데 도움이 됐으며 암의 공통 유전적 요인에 대한 최초의 치료법이 승인 받았다.
올해 말 까지 지켜봐야 할 주요 임상시험에는 어떤 것이 있을까.
미국의학 전문지 바이오파마다이브는 CRISPR 유전자 편집, 코로나19 치료제, 미생물 군유 약물 및 유전자 표적 암 치료에 대한 연구 등을 뽑았다. 주목해야 할 중요한 임상시험은 다음과 같다.
1. 머크(Merck & Co.,)와 리즈백(Ridgeback Biotherapeutics)의 코로나19 항바이러스제다. 머크는 지난 1월, 두 종의 실험용 백신 개발에 실패했다. 4월에는 FDA 요구를 충족시키지 못해 코로나19 치료제를 폐기했다. 그러나 경구용 항바이러스제 ‘몰누피라비르’(molnupiravir)가 밝은 전망을 보이고 있다. 이 제품은 감염 초기 혹은 코로나19 합병증 위험이 높은 환자용 약물이다. 머크는 리지백과 공동 개발하고 있다. 미국 정부와 12억 달러 공급 계약을 맺었다. 화이자, 로슈, 노바티스 등도 머크를 뒤좇고 있으며, 9월까지 3단계 결과를 기대하고 있다.
2. 인텔리아(Intellia Therapeutics)는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술로 트랜스티 레틴아밀로이드증(ATTR) 치료제 ‘NTLA2001’을 개발하고 있다. CRISPR 유전자 편집은 지난 한 해 동안 상당한 진전을 이루었다. 이 치료법은 혈액 질환 겸상 적혈구 및 베타 지중해 빈혈에 대한 기능적 치료법이 될 가능성을 보여 주고 있다. 인텔리아는 심장과 신경에 손상을 줄 수 있는 치명적 희귀질환인 트랜스티레틴아밀로이드증에 대한 유전자 편집 치료의 초기 단계 시험 결과를 곧 공개할 예정이다. 이 분야에는 인텔리아 외에도 화이자, 엘라일람(Alnylam), 아이오니스(Ionis)등이 있다.
3. 아르쿠스(Arcus Biosciences)와 길리어드가 공동개발 중인 폐암 치료제 ‘돔바날리맙’(domvanalimab)는 체크 포인트 억제제와 병용으로 사용한다. TIGIT라는 단백질을 차단하는 항체 약물로 TIGIT 항체를 추가하면 체크 포인트 억제제로 알려진 면역요법 유형이 개선될 수 있다. 베이진, GSK 등도 후기단계 시험을 진행 중이다.
4. GSK의 코로나 19 백신이다. 전염병의 초기에 백신 라이벌인 사노피와 협력해 백신 개발에 나섰지만 실패했다. 이는 화이자, 모더나, 존슨 앤 존슨(J&J), 아스트라제네카의 성공과 대조를 이룬다. 그러나 사노피와 GSK는 여전히 중요한 역할을 할 수 있다. 업그레이드 된 백신은 2단계 테스트에서 강력한 것으로 입증됐다. 특히 베타로 알려진 회피적인 변종에 맞춰져 있다.
5. 유니큐어(UniQure)의 헌팅턴병 치료제 ‘AMT-130’이다. 로슈와 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 공동개발 중인 ‘토미너센’(tominersen)은 지난 3월 임상시험을 중단한 바 있다. 토미너센은 변이된 변종 ‘mHTT’ 를 포함한 전체 유형의 헌팅틴 단백질 생성을 저해하도록 설계됐다.
양사의 실패는 헌팅턴의 근본적인 생물학을 표적으로 삼는 방법에 대한 의문을 불러 일으켰고 AMT-130으로 알려진 유니큐어의 유전자 요법 의 성공 여부가 초미의 관심사로 떠 올랐다. 이 치료법도 다른 헌팅턴 치료법과 유사하지만 다른 방식으로 독성 단백질 수준을 낮춘다. 이 아이디어는 돌연변이 유전자가 단백질을 생산하는 것을 막는 것이다. 올해 말 유니큐어는 해당 프로그램의 초기 데이터, 특히 치료를 받은 첫 환자의 뇌 스캔 결과 및 기타 생물학적 테스트를 공개할 예정이다.
이 밖에 미라티 테라퓨틱스(Mirati Therapeutics)의 폐암 치료제 ‘아다그라십’(adagrasib, MRTX849)이 올해 말 FDA 승인 신청을 뒷받침할 수 있는 데이터를 제공할 예정이다. 세레스(Seres Therapeutics)의 궤양성 대장염치료제 ‘SER-287’, 사렙타(Sarepta Therapeutics)의 뒤쉔근이영양증 치료제 ‘SRP-9001’도 시장의 주목을 받고 있다.