일본 의사들이 요구하는 희귀 난치성 질환 신약은 쇼그렌 증후군, 전신성 홍반성 루푸스(SLE), 베체트병(Behcet's disease) 순으로 많았고 미국 의사들은 전신성 홍반성 루푸스, 쇼그렌 증후군, 루푸스 신염이 가장 많았다.

이 같은 사실은 일본 의약품 시장조사 회사인 SSRI와 일본 최대 의료 정보 플랫폼 기업 M3가 공동으로 개발한 ‘PatientsMap’에서 나타났다. PatientsMap은 일본, 미국, 중국, 영국 등 4개국 의사 3만9000명 이상을 통해 희귀 질환을 포함한 약 400개 질환의 진료 및 환자 수, 신약 요구 등을 조사하는 대규모 데이터베이스다.

PatientsMap은 84개 희귀·난치성 질환에 대한 일본과 미국 의사들의 신약 요청 톱10 질환을 최근 발표했다.

설문에 응답한 전체 일본 의사들로부터 신약 요청 1위를 차지한 쇼그렌 증후군은 의사 3%가 “신약 등장을 바란다”고 응답했고 2위인 전신성 홍반성 루푸스는 2.4%, 베체트병은 1.7%, 진행성 핵상 마비(PSP) 1.7%, 근위축증 1.6% 순으로 나타났다.

미국에서는 설문에 응답한 전체 의사(Family Practice 제외)로부터 희귀·난치성 질환에 신약 요청 1위는 전신성 홍반성 루푸스가 3.6%로 1위였고 쇼그렌 증후군(2.9%), 루푸스 신염(2.3%), 호산구성 위장관 질환(1.7%) 순이었다.

반면에 희귀·난치성 환자를 1명 이상 진료하고 있는 일본 의사들의 신약 요청 1위는 미토콘드리아 질환이 58.4%로 1위를 차지했고 진행성 핵상성 마비(50.9%), 근위축증(45.9%), 아밀로이드증(45.1%) 등이 상위권에 이름을 올렸다. 전체 응답 의사에서 신약 요청 1위인 쇼그렌 증후군은 희귀 난치병 진료 의사의 신약 요청률은 26.9%로 상위 10개 질환 중 9위로 나타났다.

미국에서 희귀·난치성 질환 환자를 1명 이상 진료하고 있는 의사들의 신약 요청 1위는 '간질성 방광(53.3%) 유천포창(OCP 46.3%), 아밀로이드증(44.3%) 순으로 나타났다. 전체 응답 의사 신약 요청율 1위인 전신성 홍반성 루푸스는 35.9%로 9위에 머물렀다.

또 희귀·난치성 84개 질환에 대한 일본 진료 의사의 신약 요청은 산발적 봉입체근염(sporadic inclusion body myositis)이 67.3%로 1위를 차지했고 미토콘드리아 질환(58.4%), HTLV-1 관련 척수 질환(57.3%), 부신백질이영양증(54.4%), 진행성 핵상성마비(50.9%) 순으로 나타났다.

미국에서는 희귀·난치성 85개 질환에 대한 진료 의사의 신약 요청은 진행성 핵상성마비(67.4%)가 1위였고 부신백질이영양증(63.3%), 헌팅턴병(58.8%), C3 신부전(58.5%), 결절성 경화증(57.5%)순으로 나타났다.

한편 국내에서는 희귀필수의약품센터가 집계한 올해 1분기 동안 희귀환자에게 공급한 약은 전체 101품목에 달했다.

이 중 페니실린감수성세균에 의한 감염에 쓰이는 '벤제타실주'가 포장단위 기준 9600개가 공급돼 가장 많이 공급됐다. 이어 심장박동 급감 및 중심정맥압 상승에 사용하는 '이수푸렐주1ml'가 1766개, 인슐린을 투여받는 성인 및 아동 당뇨환자에서 발생한 심각한 저혈당증에 사용되는 '글루카겐하이포키트' 1106개, 위축성 질염제 '프레마린질크림(결합형에스트로겐)30g' 787개 순이었다.

                                                          일본의사들의 신약 요망률
                                                      미국의사들의 신약 요망률

 

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