영진약품(대표 이재준)이 큐롬바이오사이언스(대표 윤주석)와 미토콘드리아 기반 희귀 난치성 질환 치료제 공동연구개발 계약을 체결했다고 26일 밝혔다.

이번 계약은 양사가 보유한 미토콘드리아 기반 원천기술, 특허 및 양사의 노하우를 통합하여 초기 스크리닝부터 후보물질 발굴, 임상개발 및 사업화를 통해 희귀 난치성 질환 치료제 분야에서 시너지를 창출하기 위한 목적으로 체결됐다.

영진약품은 KT&G생명과학 인수합병 후 유전적 미토콘드리아 질환 치료제를 중점적으로 개발하고 있으며 2017년에는 애블리바(Abliva)에 미토콘드리아 이상 희귀질환 치료 후보물질인 ‘KL1333’을 기술이전했다.

애블리바는 최근 KL1333 영국 임상 1a/b상을 성공적으로 완료하였으며 임상 결과, 약동학 데이터 확보 외에 미토콘드리아 질환 환자군에서 약물 유효성 신호를 확인하였다고 전했다. 또 체내 약물농도와 유효성과의 연관성을 확보하고 심각한 부작용(SAEs)은 발견되지 않았다. 이를 토대로 애블리바와 영진약품은 KL1333을 최초의 미토콘드리아 질환 혁신신약으로 개발하여 2024년 글로벌 상업화를 목표로 하고 있다.

영진약품 이재준 대표는 “KL1333의 성공적인 글로벌 임상 1a/b 결과는 희귀 난치성 질환 등 추가 적응증을 확장하는 좋은 계기가 됐다”며 “이번 큐롬과의 공동연구로 양사가 보유한 미토콘드리아 기반 원천기술과 영진약품의 글로벌 임상개발, 비즈니스 및 상품화 역량을 통합해 미토콘드리아 치료제 분야에서 글로벌 선두 주자의 위치를 확고히 하겠다”고 밝혔다.

한편 큐롬바이오사이언스는 난치성 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오벤처 회사로 미토콘드리아 기반 연구결과와 특허 등을 보유하고 있다. 미토콘드리아 기능연구에 주력해온 충남대 의과대학 및 한국생명공학연구원 등과 협력연구하며 국내 미토콘드리아 기능연구를 주도하고 있다.